PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
2022-12-09
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
2022-12-12
HER2外显子20插入突变肺癌(NSCLC)创新药！泛HER酪氨酸激酶抑制剂poziotinib遭遇重大监 管挫折，绿叶制药拥有中国权利!
poziotinib是一款泛HER酪氨酸激酶抑制剂，绿叶制药拥有中国市场的权利。
2022-11-28
Cancer Cell：临床试验表明波齐替尼有望治疗EGFR外显子20发生突变的非小细胞肺癌
基于这些结果，一些正在进行的临床试验正在评估波齐替尼治疗EGFR外显子20发生方向23突变的NSCLC的大型国际队列，并测试替代剂量策略以减少毒副作用，同时保持疗效。
2022-07-21
Nature 子刊: PPARδ通过重塑肿瘤免疫微环境快速加速胰腺癌的发生
识别促进胰腺上皮内瘤变(Panin)发展为胰腺导管腺癌(PDAC)的关键因素可能导致开发新的干预措施来降低PDAC的发病率上升。Panins是绝大多数PDAC的前体。
2022-05-18
Nature子刊：利用高通量液滴微流控技术对来自接受ART药物治疗的HIV感染者的HIV前病毒及其宿主整合位点进行测序
人类免疫缺陷病毒（HIV）的感染是通过将它的基因组整合到受感染的宿主细胞中，进入可逆的潜伏状态，从而逃避抗逆转录病毒治疗（ART）。
2022-04-18
Nature子刊：通过微工程系统，模拟早期人类妊娠
在哺乳动物中，妊娠始于卵子的受精，要成功建立妊娠，胚胎需要能够连接并植入支持妊娠的母体子宫内膜层。过去的研究表明该过程中发生的异常可能导致并发症，例如先兆子痫。但出于伦理考虑，这很难在人类身上进行评估，动物或细胞模型则无法模拟一些细胞的复杂性。2022年3月15日，美国宾夕法尼亚大学的研究人员在 Nature Communicatio
2022-03-17