Nature子刊：梁毅/刘聪合作揭示渐冻症致病蛋白质SOD1构象转化分子机制
该研究首次在原子水平上揭示了 SOD1 由生理型向病理型结构转变的机制，启示不同的病理突变体在调节 SOD1 构象转化中可能发挥着不同的作用，并使得发展新的基于 SOD1 纤维结构的 ALS 治疗药物
2022-06-23
Cells：特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法
来自波鸿大学的科学家们通过研究揭示了两种蛋白腱生蛋白C（tenascin C）和腱生蛋白R（tenascin R）在多发性硬化症发生过程中所扮演的关键角色。
2022-06-23
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
RMD Open：大多数常见的过敏症并不会增加人群患类风湿性关节炎的风险
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究发现，大多数常见的过敏症或许与类风湿性关节炎并无关联，但包括动物皮屑过敏和异位性皮肤炎等一些过敏性疾病或与类风湿性关节炎风险增加有关。
2022-06-24
“渐冻症”新药！Albrioza获全球首个监管批准：显著改善临床功能下降，降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
2022-06-15
艾伯维口服CGRP受体拮抗剂Qulipta在美国申请新适应症：显著减少每月偏头痛!
如果获得批准，Qulipta将成为首个具有宽泛偏头痛预防性治疗适应症的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），涵盖CM和发作性偏头痛（EM）
2022-06-23
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
Cell：天津医科大学刘强团队发现神经免疫疾病多发性硬化症新机制
多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是中枢神经系统自身免疫性脱髓鞘疾病和在全球引起青壮年残疾的最重要病因。
2022-06-17