JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
盘点12种GLP-1受体激动剂的减重效果和安全性
利拉鲁肽、司美格鲁肽和替尔泊肽相比安慰剂分别能够在26、68周和72周内减重5.8%、13.9%和17.8%，另外9种在研药物也显示出不同程度的减重效果。
2025-01-30
Nature Methods：Chip-Tip技术——突破单细胞蛋白质组学研究瓶颈的革命性进展
这项研究不仅推动了单细胞蛋白质组学的技术发展，也为生物医学研究中细胞功能和疾病机制的深入理解奠定了基础。
2025-01-23
Nat Immunol：一种肿瘤产生蛋白的短链形式或能激活宿主机体的自然杀伤性细胞的活性
本文研究强调了短链IL-18所驱动的独特抗肿瘤通路，并促进对IL-18在癌症免疫疗法中作用的理解，同时有望帮助开发新型疗法策略来增强基于NK细胞的免疫疗法的疗效。
2025-02-08
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
Front Cell Dev Biol：小肠类器官模型的分化状态或会影响对机体药物诱导毒性的预测，为改进临床前药物安全性评估提供了新视角
这项研究中，研究人员已经证明，用于进行肠道毒性测试的类器官的分化状态会对最终得出的结论产生有意义的影响，因此在选择模型和解释预测毒性的安全阈值时应该予以考虑。
2025-02-27
Cancers：科学家识别出有望克服乳腺癌耐受性的潜在microRNA靶点
本文研究结果表明，miR-205或能作为MED1和HER3的负向调节子，从而影响HER3-PI3K/Akt-MED1轴在抗雌激素耐药过程中的调节性机制，可能作为克服对疗法耐受的潜在治疗性方案。
2025-01-13
bioRxiv：科学家开发出遗传定义的类器官模型，有望揭示驱动鳞状细胞肿瘤进化的机制并识别潜在的疗法脆弱性
本文研究揭示了UASCC早期进化背后的关键驱动因素和分子程序，并建立了遗传定义的类器官模型来作为发现机制和治疗手段的有价值强大工具。
2025-02-14