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蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨顿病治疗带来新希望

研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。

2025-02-12

Sci Rep:刺激智力的生活方式或许是抵御人类亨顿氏症发生的关键

本文研究结果表明,个体在一生中所增加的精神活动或许能作为一种抵御神经变性过程的保护性因素,并能帮助在较长一段时间内保持良好的大脑健康。

2024-12-27

新研究揭示重复150次以上的CAG重复扩增驱动亨顿病产生的新机制

这项新的研究表明这种遗传性的基因突变本身不会伤害脑细胞。相反,这种突变在几十年内是无害的,但会慢慢变成一种剧毒的形式,然后迅速杀死脑细胞。

2025-01-20

为AI制药带来新工具:浙大侯军团队开发基于大语言模型的多属性分子优化工具

该研究开发的Prompt-MolOpt提供了一种灵活的多属性、多点分子优化方法,在化学研究和药物及材料发现方面具有潜在实用价值。

2024-11-02

Cell Metab:初波/孙金鹏/于晓/柴人杰/徐飞揭示GPR56感知17α-羟基孕烯醇酮调控铁死亡诱发的肝损伤

该研究团队阐明了类固醇代谢物17-OH PREG通过GPR56/ADGRG1途径抵抗铁死亡的新分子机制,并首次揭示了GPCR和相应的信号传导调控的铁死亡在临床治疗中的潜在重要作用。

2024-10-15

浙江“药房”来了!用支付宝买药不出门,还能刷医保

浙江省内参保人可通过支付宝、饿了么等平台,足不出户享受一站式医保购药新体验。目前,该服务已覆盖杭州、绍兴、湖州、丽水、舟山等地市,后续将陆续覆盖全省。

2024-08-21

Cell:中山大学联合阿里,利用人工智能揭开隐藏的RNA病毒世界,一次性发现16万种新病毒

该研究揭示了有史以来最大的RNA病毒,其基因组长达47250个核苷酸,全方位刷新了人们对RNA“病毒圈”的认知。

2024-10-12

潜在FIC亨顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

Nat Cell Biol | 核糖体毒性介导亨顿疾病的发病机制

这些结果说明在亨廷顿疾病(HD)细胞中,通过调节翻译启动与延伸的平衡,可以潜在的减轻病理状态下核糖体碰撞和相关的应激反应,这为HD治疗提供了可能的干预途径。

2024-06-19