潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nat Cell Biol | 核糖体毒性介导亨廷顿疾病的发病机制
这些结果说明在亨廷顿疾病(HD)细胞中,通过调节翻译启动与延伸的平衡,可以潜在的减轻病理状态下核糖体碰撞和相关的应激反应,这为HD治疗提供了可能的干预途径。
2024-06-19
Science Advance:TRIM37是一种灵长类动物特有的亨廷顿蛋白E3连接酶,与亨廷顿病的纹状体变性有关
本研究工作确立了非人类灵长类动物是HD研究的宝贵动物资源。虽然啮齿动物模型极大地扩展了对HD发病机制的理解,但固有的物种差异使它们无法解决与选择性神经退行性变相关的特定问题。
2024-05-28
Nat Commun | 中山大学邓务国/谢方云/陈淼发现IFN-γ诱导肿瘤细胞犬尿氨酸产生来抑制抗肿瘤免疫
该研究发现FLI1介导的犬尿氨酸代谢是鼻咽癌的一种免疫逃避机制,为治疗干预提供了潜在靶点。
2024-06-07
Adv Sci | 同济大学左克强/谢晓云等合作制备组织穿透超声触发水凝胶,用于微血管网络重建
该研究中,水凝胶前体溶液可以有效地穿透受损组织区域,超声触发脂质体释放凝血酶以水解纤维蛋白原。
2024-04-18
Nature:尹相云等人发现,眼睛是对抗大脑病原体的免疫屏障
该研究首次阐述了眼睛的前部和眼睛的后部具有不同的淋巴引流系统,而眼睛的后部能够特异性通过视神经鞘的淋巴管引流到颈深淋巴结,而颈深淋巴结也是脑的引流淋巴结。
2024-03-05
Gut | 山东大学徐云飞/张宗利等合作发现肥大细胞通过胆管癌-胆汁相互作用模式促进胆管癌进展
该研究表明,CCA用CAF衍生的SCF募集MCs,胆汁DMPD激活MCs上的MRGPRX2,诱导除HA外PDGF-B和ANGPT1/2的释放。
2024-03-16