Nat Neurosci：帕金森病神经环路解析，不同苍白球通路调节不同
2021年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --帕金森病（PD）是全球患病率，致残率和死亡率增长最快的神经系统疾病。PD是一种神经退行性疾病，患者常常表现出多种运动和非运动症状，早期最明显的症状为颤抖、肢体僵硬、运动功能减退和步态异常，也可能有认知和行为障碍。随着疾病的进展，这些症状通常会发展并变得越来越严重。目前，PD的诊断仰赖病史和神经学检查，但脑部
首个癌症恶病质药物！小野制药在日本推出Adlumiz(anamorelin)：有效增加体重/肌肉质量/食欲!
Adlumiz是一种胃饥饿素(ghrelin)受体激动剂，曾被评为肿瘤学领域最重要的创新之一。
急性髓性白血病(AML)一线新药！罗氏/艾伯维Venclyxto+低甲基化剂方案欧盟即将获批：显著延长总生存期(OS)!
Venclexta+低甲基化剂方案代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
实验性药物CA激活分子伴侣介导的自噬，有潜力治疗阿尔茨海默病
2021年4月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国阿尔伯特-爱因斯坦医学院的研究人员设计出一种实验性药物，它可以在小鼠体内逆转阿尔茨海默病的关键症状。该药物通过重新激活一种消化和循环利用不需要的蛋白以去除它们的细胞清理机制而起作用。相关研究结果于2021年4月22日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Chaperone-mediat
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康新型口服激酶抑制剂Koselugo在欧盟即将获批，美国已上市!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
阿斯利康糖尿病药物Farxiga在COVID-19研究中失败
4月12日，阿斯利康公布，其糖尿病药物Farxiga（达帕格列嗪，dapagliflozin）在一项三期研究中未能达到终点。这项研究是针对住院COVID-19患者进行潜在治疗的一项研究，患者有发生并发症的严重风险。阿斯利康介绍，该公司与圣卢克中美洲心脏研究所合作进行了这项研究，但最终宣布了负面结果。这一失败的经历是这家英国制药公司在欧
Front Immunol：一种新型的抗体-药物组合性策略或有望帮助治疗白血病等多种人类癌症
2021年4月22日 讯 /生物谷BIOON/ --由于造血祖细胞能够供应大量血细胞，针对造血祖细胞的治疗性策略对于消除不想要的血细胞（比如白细胞和引发疾病的免疫细胞）往往能产生潜在的好处；然而，由于其拥有多能性，因此靶向作用这些细胞或会损害多种细胞系的产生，并导致严重的副作用，比如贫血及增加机体对感染的易感性；为了最大限度地减少这些副作用，研究人员就需要识
中重度斑块型银屑病治疗药物拓咨®（依奇珠单抗）临床III期研究(RHBH)中国人群取得积极主要研究结果
2021年4月23日，礼来中国宣布，评估拓咨®（依奇珠单抗）用于中国成人中重度银屑病患者的III期临床研究(RHBH)顺利完成，主要研究数据于今日在美国AAD大会中成功发表，研究达到了两个共同主要终点和所有关键次要终点。RHBH研究是一项在中国开展的，多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究。本项研究的共同主要终点是评估拓咨®（依奇
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。