首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康新型口服激酶抑制剂Koselugo在欧盟即将获批，美国已上市!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
Front Immunol：一种新型的抗体-药物组合性策略或有望帮助治疗白血病等多种人类癌症
2021年4月22日 讯 /生物谷BIOON/ --由于造血祖细胞能够供应大量血细胞，针对造血祖细胞的治疗性策略对于消除不想要的血细胞（比如白细胞和引发疾病的免疫细胞）往往能产生潜在的好处；然而，由于其拥有多能性，因此靶向作用这些细胞或会损害多种细胞系的产生，并导致严重的副作用，比如贫血及增加机体对感染的易感性；为了最大限度地减少这些副作用，研究人员就需要识
中重度斑块型银屑病治疗药物拓咨®（依奇珠单抗）临床III期研究(RHBH)中国人群取得积极主要研究结果
2021年4月23日，礼来中国宣布，评估拓咨®（依奇珠单抗）用于中国成人中重度银屑病患者的III期临床研究(RHBH)顺利完成，主要研究数据于今日在美国AAD大会中成功发表，研究达到了两个共同主要终点和所有关键次要终点。RHBH研究是一项在中国开展的，多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究。本项研究的共同主要终点是评估拓咨®（依奇
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
1型糖尿病新药！美国FDA授予新型葡萄糖激酶激活剂TTP399突破性药物资格：安全有效降低血糖!
在临床研究中，TTP399显著降低血糖、显著减少严重或有症状低血糖发生频率、减少血清和尿液酮水平异常频率。
复星医药提交帕金森病新药奥匹卡朋上市申请
3月10日，国家局官网显示，复星医药提交的帕金森病新药奥匹卡朋胶囊的上市申请正式获CDE受理。奥匹卡朋 (opicapone) 为新一代外周儿茶酚O-甲基转移酶 (COMT) 抑制剂， 由葡萄牙Bial-Portela公司开发， 于2016年6月首次获欧盟批准，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（DDCI，如卡比多巴）的辅助疗法，以治疗出
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
Nat Immunol：糖尿病药物二甲双胍新用途！它通过抑制CD4 T细胞中的氧化磷酸化来抑制HIV复制
2021年3月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员发现了HIV病毒的一个重要的弱点，并且在临床前实验中证实，一种广泛使用的糖尿病药物二甲双胍似乎能够利用这一弱点。相关研究结果于2021年3月25日在线发表在Nature Immunology期刊上，论文标题为“Multi-omics analyses
西班牙成功研制用于治疗法布里病的新型纳米药物
近期，西班牙最高科研理事会（CSIC）下属巴塞罗那材料科学研究所（ICMAB-CSIC）的研究人员成功研制出一种用于治疗法布里病（Fabry）的新型药物。法布里病属于罕见病，是一种由编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的GLA基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病。该疾病会引起患者心脑血管并发症以及肾功能衰竭，同时伴有严重的疼痛发作。据统计，在欧盟国