帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康/默沙东新型口服激酶抑制剂Koselugo获欧盟附条件批准!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
Leukemia：新型药物组合或有望有效治疗高风险的白血病
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --费城染色体样急性淋巴细胞白血病（Ph样ALL）是一种高风险的白血病亚型，其复发率高且患者预后较差；影响JAK-STAT信号通路组分的激活性突变发生在大多数Ph样ALL病例中，JAK抑制剂的使用代表了一种潜在的Ph样ALL治疗性手段，尽管研究人员发现，CRLF2重排的Ph样ALL在临床前对单一制剂JAK抑制剂
美国肾移植受者中暴发的伊氏肺孢子虫肺炎的遗传和流行病学分析
2021年5月22日讯/伊氏肺孢子虫是一种条件性致病真菌，易在免疫缺陷宿主引起肺孢子虫肺炎（PCP），并与实体器官移植受者的高死亡率相关。然而，由于疾病可能在长时间后再次复发，肺孢子虫的感染更常见于易感宿主。在11个月的时间里，研究人员观察到肾移植受者（KTR）中PCP病例的增加，由此引发了此项调查。
研究揭示α-syn家族性遗传突变导致帕金森病的机理
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉中心刘聪课题组与何凯雯课题组合作完成的研究成果Wild-type α-synuclein inherits the structure and exacerbated neuropathology of E46K mutant fibril strain by cross-seeding，在线发表在PNA
研究发现帕金森病相关新机理
北京大学基础医学院郑瑞茂研究员团队在Cell Death and Differentiation在线发表了题为“The DJ1-Nrf2-STING axis mediates the neuroprotective effects of Withaferin A in Parkinson’s disease”的研究论文，报道一种有帕金森病治疗潜力的天然药物
急性髓性白血病(AML)一线新药！欧盟批准罗氏/艾伯维Venclyxto+低甲基化剂方案：显著延长总生存期(OS)!
Venclexta+低甲基化剂方案代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。
糖尿病肾病新药！拜耳首创药物finerenone显著降低新发房颤或扑动风险，已在中国提交上市申请!
finerenone是第一个在糖尿病肾病患者中降低肾脏+心血管事件风险的非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂。
糖尿病肾病新药！拜耳首创药物finerenone 3期心血管结局研究获得成功，已在中国提交上市申请!
finerenone是第一个在糖尿病肾病患者中降低肾脏+CV事件风险的非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂。