全球III期试验显示nerandomilast可减缓IPF和PPF患者肺功能下降
两项临床试验中，9mg和18mg两种剂量组均达到主要终点：与安慰剂相比，无论有无基础抗纤维化治疗，作为衡量肺功能的重要指标，3治疗组在第52周时用力肺活量（FVC）[mL] 较基线的绝对变化值均显著降
2025-05-27
国内唯一获批干细胞药物首位患者出院，国产干细胞药品取得临床应用突破
2025-09-16
Nature：从绝望到希望——脑部细胞移植或为遗传性脑病患者打开生命之门
来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们开发了一种新方法，其能在不进行全身性毒性预处理的情况下，将超过一半的受损微胶质细胞替换为非基因匹配的前体细胞，这一突破性进展为治疗这些罕见疾病带来了新的希望。
2025-08-11
从“沉默的杀手”，到99%的治愈率，变革性疗法如何为患者带来新生？
过去二十多年来，科研界和产业界携手攻坚，成功研制出直接抗病毒药物（DAAs），不仅让治愈丙肝成为现实，更赋予我们迎战更多疾病的勇气和信心。
2025-09-21
科学家用“分子剪刀”改写肾脏血型，O 型血患者移植难题迎突破
来自加拿大不列颠哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究成功实现了全球首例人类肾脏血型转换，将A型肾脏转化为通用的O型并成功移植，这项研究为器官移植领域带来了革命性的曙光。
2025-10-10
《先进科学》：山东大学团队发现促进α-Syn蛋白降解的新机制，为帕金森病带来治疗新靶点!
该研究揭示了，OTUD5主要通过促进α-Syn的K63连接的多泛素化，来调节α-Syn的降解，进而发挥保护多巴胺能神经元的作用。
2025-01-25
Nature：世界首例，脑机接口+AI算法，帮助渐冻症患者实时“说话甚至唱歌”
这项临床研究为那些想说话却失去能力的人带来了希望，研究结果展示了如何让一位瘫痪失语者借助合成的自己声音来说话，这种技术可能会给他们的生活带来变革。
2025-06-25
让患者每年少花几十万元，首个国产戈谢病新药的勇气与梦想
戈芮宁作为在全链条研创过程中积累了完整的研发数据和成本数据的首个国产戈谢病创新药，则有机会进一步撬动罕见病创新药的支付改革。
2025-06-21
