NEJM:一种实验性疗法或能进一步降低高风险患者机体中甘油三酯的水平
在心血管疾病风险升高的中度高甘油三酯血症患者中,olezarsen能显著降低其机体甘油三酯、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的水平,且并不会产生重大的安全性问题。
Cell:我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状,为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中,来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略,可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路,从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®(玛伐凯泰胶囊)在中国获批,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者
迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制,通过作用于心肌肌球蛋白,减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成,以减轻心肌的过度收缩,并改善舒张功能。
用在糖尿病,功在心血管——司美格鲁肽是降低糖尿病患者主要心血管不良事件风险的降糖药
司美格鲁肽作为降糖药物进入大众视野,既往在普通患者心中通常被认为是类似于胰岛素一样的注射针剂,往往忽视其对心血管疾病的益处。
Cell Stem Cell | 北京大学席建忠/叶步青等合作构建非小细胞肺癌患者来源的肿瘤样细胞簇模型
PTC模型作为一种全新、无基质胶、可再现肿瘤微环境的临床前模型,在临床肿瘤精准治疗方面表现出巨大潜力,目前已成功应用于胃癌、结直肠癌、乳腺癌、肺癌等患者的临床药物疗效预测。
《自然·医学》:3名晚期肝癌患者肿瘤完全消失!个体化新抗原癌症疫苗联合PD-1抑制剂果然身手不凡
本次公布结果的GNOS-PV02临床I/II期研究,共纳入了36例已接受过仑伐替尼/索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌(HCC)患者。
复旦大学研究者们揭示了阻断白细胞介素-1受体2型可能是一种增强三阴性乳腺癌免疫检查点阻断疗效以改善患者预后的策略
三阴性乳腺癌(TNBC)是一种侵袭性乳腺癌亚型,治疗选择有限。白细胞介素-1受体2型(IL1R2)促进TNBC中乳腺肿瘤启动细胞(BTIC)的自我更新和肿瘤生长,表明靶向它可以改善患者的治疗。
Blood:CAR-T细胞产品liso-cel可增加复发性大B细胞淋巴瘤患者的生存率
在那项初始临床试验中,300 多名复发性或难治性大 B 细胞淋巴瘤患者接受了筛查,其中 269 人接受了 CAR-T 细胞疗法。总体而言,73%的患者出现了治疗反应,平均生存期延长至18个月。
Nature:精神分裂症患者和老年人的脑组织中存在一系列相似的基因活性变化
在这项新研究中,McCarroll、Berretta及其同事们利用单核 RNA 测序技术测量单个细胞中的基因表达,以更好地了解大脑是如何因人而异的。
JAMA子刊:补充维生素 D2可延长新诊断的1 型糖尿病儿童患者的蜜月期
研究人员发现,服用维生素 D2 补充剂的志愿者β细胞的胰岛素分泌能力有所提高,与安慰剂相比,他们观察到 PI:C比率(胰岛素原与C肽的比率)有所下降。