苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的，PAH基因编码一种肝酶，负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。
基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷疗法获FDA批准用于一线治疗初治的IDH1突变AML患者
目前，拓舒沃®是全球首个获批联合阿扎胞苷用于一线治疗初治的IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。
Nature Communications；研究人员揭示五加科植物三萜皂苷多样性的形成机制
该研究首次报道由于达玛烯二醇合酶基因的缺失及三萜骨架位点特异性修饰酶的串联重复，导致五加科植物龙牙楤木中积累丰富多样的五环三萜皂苷的分子与进化机制。
苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
《新英格兰医学杂志》重磅发表基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷治疗初治IDH1突变AML患者的全球AGILE III期研究数据
与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃®是首个证实了与阿扎胞苷联用可提高初治IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）的靶向疗法，为该类患者的一线治疗带来重大进展。
Horticulture Research：苹果花青苷的合成调控与miR172有关
近日，中国农业科学院郑州果树研究所苹果种质改良团队和新西兰植物与食品研究所（PFR）合作，解析了miR172负调控苹果花青苷的合成机制， 为miRNAs在苹果园艺性状改良上的应用提供了有价值的参考。相关研究成果发表在《园艺研究（Horticulture Research）》上。花青苷是除了叶绿素之外最重要的一种植物可见色素，赋予水果颜
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
吉利德CD47单抗magrolimab+阿扎胞苷5项联合治疗研究遭美国FDA部分临床暂停!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。此次部分临床暂停，是因为研究中报告的疑似意外严重不良反应（SUSAR）在治疗组之间明显不平衡。
Science：临床前研究表明口服4'-氟尿苷可强效抑制SARS-CoV-2和其他呼吸道RNA病毒
在一项新的研究中，来自美国佐治亚州立大学、埃默里大学和得克萨斯生物医学研究所的研究人员报道，在细胞培养、人体类器官和不同的动物模型中，一种新的候选核糖核苷类似物---4'-氟尿苷（4'-fluorouridine, 4'-FlU，也称为EIDD-2749）---每天口服一次对SARS-CoV-2、RSV和其他呼吸道RNA病毒具有强大的抗病毒活性。