靶向RNA的小分子药物带来希望
发生心肌梗死，常常会给心脏留下累累瘢痕，带来各种各样的健康问题，甚至可能导致心力衰竭。科学家们曾绞尽脑汁地试图修复这些受损的心脏组织使其再生，但往往收效甚微。好消息是，根据近日发表在《自然-化学》（Nature Chemistry）上的一篇研究论文，由美国斯克里普斯研究所（The Scripps Research Institute）化学家Mat
小分子药物ONC201 为高级别胶质瘤患者带来希望
5年前，Kristina被诊断出罹患高级别胶质瘤（HGG）。这是最常见的具有侵袭性的原发性脑癌，新确诊患者的总生存期仅为12—18个月！Kristina立即接受了手术和放疗，但肿瘤还在继续生长，她走路变得越来越困难，还出现了语言障碍。死神的步步紧逼，让这个年轻的女孩不得不背水一战，她选择接受一种试验性药物的治疗。没想到，奇迹真的发生了，这种药物在
武田强效EGFR小分子酪氨酸激酶抑制剂mobocertinib获美国FDA突破性药物资格！
2020年04月27日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mobocertinib（TAK-788）突破性药物资格（BTD），用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带表皮生长因子受体（EGFR）第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。目前，针对这种特殊类型的NSCLC，
治疗COVID-19 抗体药物比小分子更具潜力？
3月23日，美国微生物学会期刊发表文章阐述了几种治疗新冠药物的机理，其中包括大家熟知的氯喹/羟氯喹，瑞德西韦和抗体药物。文末引用一篇武汉大学中南医院科学家发表的文章，提到抗体药物因其直接作用于新冠病毒，被文章作者寄予更多的希望。药源解析新冠病毒属于正义单链RNA病毒 （positive-sense single-stranded RNA virus），通过其
研究发现用于治疗恶性胶质瘤的关键小分子药物
近期，中国科学院合肥肿瘤医院在胶质瘤研究领域取得新进展，筛选并发现用于治疗恶性胶质瘤的关键小分子药物。相关成果以Activation of JNK and p38 MAPK Mediated by ZDHHC17 Drives Glioblastoma Multiforme Development and Malignant Progression 为题，发
回归需求，融合创新，迎接小分子药物的春天
2019年10月31日-11月1日，第七届华兴资本医疗与生命科技领袖峰会在上海举行。本届峰会迎来了超过500位全球医疗与生命科技领域的顶尖科学家、企业CEO和投资人参与。两天的峰会共计将进行5场主题演讲、5场主论坛、14场分论坛及8场项目路演。在“迎接小分子药物下一个春天”的分论坛上，六位行业领袖给大家带来精彩的讨论。论坛领袖：小分子药物的比较优势周可祥：首先请教包骏总，目前全球最畅销的十个药物里
罕见病治疗选生物药还是小分子药物？
就在不久前，诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市，用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病（孤儿病），发病率仅为1-2/100000。值得一提的是，"Zolgensma"作为一款基因疗法，其定价为212.5万美元/次，堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考，对患者来说，选择生物药（昂贵）还是小分子药物（便宜）是一个问题；对制药人来说，选择哪一类药物进行开发
Nat Commun：科学家用小分子改变DNA三维结构，有望开发新型抗癌药物
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现，利用小分子化合物可以改变基因组的空间结构，这些小分子化合物被认为是很有前途的抗癌药物。这项工作为开发一类可以改变三维基因组的新的抗癌表观遗传药物开辟了新方向，研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。图片来源：Nature Communications生物体的特性是在其基因组中编码的，在大多数情况下，基因组的
研究发现可以逆转肌肉衰老的小分子药物！
2019年2月17日讯 /生物谷BIOON /——根据一项最新发表在《Biochemical Pharmacology》上的研究，来自德克萨斯大学加尔维斯顿医学分部（UTMB，加尔维斯顿）的研究人员已经开发出了一种潜在的药物被证明可以显著增加衰老老鼠的肌肉的质量、强度和代谢状态。图片来源：Biochemical Pharmacology随着我们年龄增加，我们的身体开始越来越快地失去修复和重建退化的
Cell：新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力
2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前，美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所（National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD）的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋