Cell Stem Cell：小分子药物rebecsinib或能逆转ADAR1所诱导的癌症干细胞克隆能力
一种名为rebecsinib的晚期临床前小分子抑制剂或能通过一种名为ADAR1 p150的炎症诱导蛋白异构体来逆转恶性超级编辑作用。
神奇小分子改写SMA自然病史！SMA唯一口服药物利司扑兰进入医保
FIREFISH研究是一项在1-7月龄1型SMA患儿中开展的开放标签国际多中心临床研究，它分为两部分：第一部分为剂量探索性研究，第二部分为疗效和安全性的确证性研究。
PNAS：复旦大学赵冰樵团队揭示小分子药物MLN4924改善脑卒中神经血管损伤
近日，复旦大学脑科学研究院/医学神经生物学国家重点实验室赵冰樵教授团队，在美国科学院院刊《PNAS》在线发表题为“The NEDD8-activatingenzyme inhibitor MLN4924 reduces ischemic brain injury in mice”的研究论文，揭示了小分子药物“MLN4924
美国麻省理工：小分子靶向” 不可药物化”转录因子的研究进展
2021年5月21日讯/生物谷BIOON/---美国麻省理工在Nature Reviews | Drug Discovery杂志上发表了题为Advances in targeting 'undruggable' transcription factors with small molecules的综述性文章。在这里，作者回顾了目前对转录因子介导的基因调控的理
PLoS Pathog：揭示小分子药物抑制埃博拉病毒和马尔堡病毒等丝状病毒机制
2021年2月12日讯/生物谷BIOON/---埃博拉病毒和马尔堡病毒属于一类称为丝状病毒的病毒，已知它们会引起出血热。这两种病毒是最致命的病毒之一，它们感染的死亡率在25%到90%之间。虽然目前市场上没有任何药物可以预防这两种病毒的感染，但是人们已经发现了一些小的药物分子可以通过占据病毒糖蛋白上的单个位点来阻止丝状病毒感染细胞。如今，在一项新的研究中，来自
靶向RNA的小分子药物带来希望
发生心肌梗死，常常会给心脏留下累累瘢痕，带来各种各样的健康问题，甚至可能导致心力衰竭。科学家们曾绞尽脑汁地试图修复这些受损的心脏组织使其再生，但往往收效甚微。好消息是，根据近日发表在《自然-化学》（Nature Chemistry）上的一篇研究论文，由美国斯克里普斯研究所（The Scripps Research Institute）化学家Mat
小分子药物ONC201 为高级别胶质瘤患者带来希望
5年前，Kristina被诊断出罹患高级别胶质瘤（HGG）。这是最常见的具有侵袭性的原发性脑癌，新确诊患者的总生存期仅为12—18个月！Kristina立即接受了手术和放疗，但肿瘤还在继续生长，她走路变得越来越困难，还出现了语言障碍。死神的步步紧逼，让这个年轻的女孩不得不背水一战，她选择接受一种试验性药物的治疗。没想到，奇迹真的发生了，这种药物在