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Science子刊:突破性基因疗法有望治疗Dravet综合症

在这项研究中,经过治疗的小鼠表现出显著的改善。癫痫发作得到缓解,恢复时间长,没有观察到不良反应。

2025-03-21

Nat Commun:北京大学邢栋等团队合作研究开发单个哺乳动物精子的三维基因组结构

研究者开发了一种改进的scHi-C方案,该方案大大增加了单个精子产生的接触数量。

2025-05-04

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验

这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。

2025-04-18

ProfiLER-02研究深度剖析晚期肿瘤广泛基因检测的真实价值

研究结果揭示了一个复杂且发人深省的图景:更广泛的检测确实发现了更多“纸面上”的治疗建议,也让稍多一些患者最终用上了对应的靶向疗法。

2025-04-10

Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

Nature Genetics:中国农大杨宁/胡晓湘团队等构建鸡的多组织基因表达遗传调控图谱

ChickenGTEx 项目提供了一个全面的资源,涵盖了 28 种组织中五种转录标记的遗传调控效应。

2025-04-10

Cell:新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因,有可能开发出新的肾癌免疫疗法

这项研究表明,免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击,而且由于癌症驱动突变的存在,这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。

2025-03-11

ProfiLER-02研究深度剖析晚期肿瘤广泛基因检测的真实价值

ProfiLER-02研究给出的答案是:“广”能发现更多潜在机会,也能让稍多一点的人尝试新疗法,但在目前条件下,这种优势并未直接转化为更好的生存结局。

2025-04-09

Science:细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能

来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制,揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播,这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。

2025-03-25

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13