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中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Nature:抗TRBC1抗体-SG3249药物偶联物有望治疗T细胞癌症

全世界每年约有 10 万名患者罹患 T 细胞白血病和淋巴瘤。复发的成人T细胞癌症患者的治疗选择有限,五年生存率仅为7%~38%。

2024-04-28

达格列净获FDA批准治疗儿童和青少年2型糖尿病

T2NOW研究是一项为期26周的随机、双盲、多中心III期临床,旨在评估在接受二甲双胍、胰岛素或两者并用治疗的儿童和青少年2型糖尿病患者中,达格列净作为附加治疗的有效性和安全性。

2024-06-13

Cell Discovery | 新突破:改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗

研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA(crRNA)从核内转移到细胞质,实现了在细胞质内靶向降解RNA。

2024-04-19

NEJM | 吴一龙领衔全球研究,有望改写ALK阳性非小细胞肺癌辅助治疗

研究人员报告了一项随机、开放标签、3期ALINA试验的初步分析结果,该试验研究了在alk阳性非小细胞肺癌切除术患者中,与标准化疗相比,佐剂阿来替尼的疗效和安全性。

2024-04-17

陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体,治疗阿尔茨海默病

该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。

2024-05-14

Science | 突破血脑屏障:新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择

该研究设计了一种AAV衣壳,BI-hTFR1,它能结合人类转铁蛋白受体(TfR1),这种蛋白在血脑屏障(BBB)上表达。

2024-05-22

2024细胞治疗大会 | 论坛一日程发布:干细胞功能与疾病研究

2024(第十五届)细胞治疗大会—干细胞治疗研究与临床应用,主办单位:生物谷、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会,大会时间:8月30-31日,大会地点:北京希尔顿逸林酒店

2024-06-28

中南大学提出替莫唑胺治疗胶质母细胞瘤耐药的新靶点

本研究证明ITPKB在tmz耐药的GBM细胞中高度表达,这意味着它作为耐药的关键调节因子的潜在意义。

2024-03-28

Oncoscience:社论文章揭示开发治疗人类转移性肿瘤新型疗法的曲折之路

免疫疗法或许会在某些非小细胞肺癌、黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌(NHSCC)患者中引起疾病的超级进展,非小细胞肺癌患者机体中的肿瘤往往含有METex14和MDM2的扩增形式。

2024-03-09