研究人员建立基于人类结直肠癌类器官模型的体外药物筛选和药效评价平台
肿瘤类器官作为重要的体外细胞模型为肿瘤药物研究提供了新的工具,相比于传统的2D培养的肿瘤细胞系,3D培养的类器官可以更好地维持癌症患者的肿瘤特征,反映肿瘤内部的异质性。
NEJM:礼来口服版GLP-1药物快速减重30斤,效果媲美注射版司美格鲁肽
在这项2期临床试验中,礼来开发的口服减肥药物Orforglipron,在最高剂量用药36周后,帮助肥胖者平均减重14.7%,这一效果可与诺和诺德开发的GLP-1受体激动剂司美格鲁肽的注射版的68周治疗
Nature子刊:多肽编码的mRNA条形码,实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库,在这项研究中,仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
NEJM:临床试验表明药物pegozafermin有望治疗非酒精性脂肪性肝炎
在一项新的临床研究中,来自美国加州大学圣地亚哥分校医学院等研究机构的研究人员考察了非酒精性脂肪性肝炎(non-alcoholic steatohepatitis, NASH)相关纤维化患者的潜在新治疗
The Lancet:药物罗特西普或能提高骨髓增生异常性肿瘤患者机体血红蛋白的水平并改善其生活质量
来自莱比锡大学等机构的科学家们通过进行一项大型的临床试验发现,相比标准化的疗法而言,药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平并能帮助其避免输血。
小核酸药物:MicroRNA-216a在心脏血管生成中的作用
血管生成,即从原有血管形成新的血管,是心肌对缺血损伤或持续增加的血流动力学需求条件的重要适应机制。虽然病理性心脏重塑的特征是血管形成功能障碍、供氧不足、随后的心肌细胞(CM)丢失和退化、萎缩
Theranostics:科学家识别出有望帮助人类实现脊髓损伤恢复的特殊药物
来自爱丁堡大学等机构的科学家们通过研究调查了能改善脊髓损伤恢复的潜在药物,并发现了一种非常有希望的新型疗法途径。
Nature子刊:房静远团队揭示他汀类药物预防结直肠癌新机制
该研究首次揭示了肠道微生物群是他汀类药物化学预防的基础,证明了罗伊氏乳杆菌-吲哚-3-乳酸-TH17轴在结直肠癌发生过程中的作用,并提出可使用单一共生菌或其代谢产物作为目前结直肠癌预防策略的补充
错误剪接导致关键蛋白缺失,麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征,计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征(fragile X syndrome,FXS),是一种 X 连锁显性遗传病,其发病率仅次于唐氏综合征,在男性中的发病率约为 1/4000,女性约为 1/6000~8000,男性发病率