JCI：新研究指出用于治疗2型糖尿病的SGLT2抑制剂有望治疗脑积水
据Magill介绍，他们的研究成果最终可能为治疗正常压力脑积水以及创伤后脑积水（即创伤性脑损伤后脑脊液积聚）提供新的治疗策略。
2025-07-01
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
法瑞西单抗引领眼底治疗进入“长效时代”
2025-10-12
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Nature：慢性疼痛治疗新靶点——SLC45A4
该研究证实，SLC45A4 是一种编码神经元多胺转运体的疼痛基因，其基因突变与人类慢性疼痛风险密切相关，缺乏 SLC45A4 蛋白的小鼠表现出正常的机械力敏感性。
2025-09-10
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07