Reprod Sci：靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展
本研究结果表明，Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色，这意味着，Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌，并减缓癌症的进展。
2024-09-01
iScience：科学家有望利用多模态特征来预测癌症患者接受免疫疗法的效果
这项研究展示了如何整合转录组学数据来全面描绘肿瘤微环境的表型异质性，并预测其在免疫检查点阻断免疫疗法中的命运。
2024-09-18
1篇Cell+1篇Science：基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”，可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集物，小鼠重现活力
科学家们开发出了新的潜在疗法，可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物，并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会（MRC）分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说，这
2024-09-25
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
Nat Commun：特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点
β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号，但允许健康信号通过，这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法，也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。
2024-09-04
Nat Commun：靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法
本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。
2024-09-04