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AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

研究发现水平转移的真核生物基因在原核受体中的功能激活机制

结果表明,具有内含子的不同来源的真核生物基因水平转移至细菌受体后,确实可以在几天内被快速激活功能。这一机制可以概括为内含子终止密码子移除以及内含子介导的翻译重新启动和蛋白互作。

2024-08-06

最畅销的基因与细胞疗法TOP10盘点

近日,GEN杂志报道了2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单。

2024-05-15

PNAS:一种癌症药物或有望降低机体血糖水平

本文研究揭示了CRL3在肝脏代谢调节机制中所扮演的重要角色,并证实了CRL3下游NRF2的过度激活或许会导致肝脏代谢不适应肥胖和胰岛素耐受的发生。

2024-06-05

Nature | 罗擎宇等人发现靶向非经典PI3Kγ信号和天然免疫治疗急性白血病

该研究揭示了急性白血病患者对PI3Kγ-PAK1信号的可靶向依赖性,可用于近期评估。

2024-05-18

Cell:细胞因子IL-4让卵巢癌对免疫疗法产生抵抗性,靶向IL-4有望可能克服这一点

Perturb-map 结合了最先进的空间成像技术,增强了传统的基因编辑 CRISPR 筛选技术,即同时对数百个基因进行“扰动”。

2024-11-01

Nat Chem Biol:刘宇辰/姚林合作开发一种基于人工lncRNA的精确靶向蛋白质降解策略,解决“难以成药”靶点问题

研究团队设计的alncRNA整合了RNA适配体(aptamers)和源自长链非编码RNA HOTAIR的特定片段。

2024-09-07

1篇Cell+1篇Science:基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”,可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集物,小鼠重现活力

科学家们开发出了新的潜在疗法,可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物,并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会(MRC)分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说,这

2024-09-25

Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础

研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画,并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。

2024-07-18

谢黎炜团队发现,敲除这个基因,能助力肌肉生长、抵抗代谢紊乱

该研究通过多组学,双荧光素报告实验、细胞和动物模型验证了Bambi是HIF2a在骨骼肌中的下游靶基因。

2024-06-01