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Nat Biotechnol:利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点,有望开发出安全高效的基因疗法

逆转录转座子是 DNA 片段,当转录为 RNA 时,它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环,这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。

2024-02-26

科研人员提出机器学习辅助定向进化新方法

研究从蛋白质热稳定性、上位性效应和序列保守性等多个方面,探讨了适应度图景的共同机制。蛋白质发挥功能的基础是能够折叠和维持稳定的三维结构。

2023-08-21

《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

Bioresource Technology:发表ribC持续进化提高黄素单核苷酸全细胞催化合成的研究成果

黄素单核苷酸(FMN)是核黄素的活性形式之一,是一些辅酶、玫瑰黄素等的生物合成前体,这些辅酶在多种关键的生理功能中发挥着重要的作用。

2023-10-07

丁宝全团队开发基于DNA折纸的基因编辑系统,用于体内基因治疗

这种理性开发的基于DNA折纸的基因编辑系统,实现了对基因编辑系统的智能递送,为基因治疗的发展提供了一条新途径。

2023-11-21

Nat Methods | 单细胞三维基因组与基因表达联合分析:北京大学谢晓亮等团队揭示嗅觉受体选择的动态过程

该研究结果揭示了一个值得注意的模式:在OSN发展过程中,OR增强子的可及性降低,表明只有一部分增强子在成熟的OSN中保持活性。

2024-04-17

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组安全港,为更安全的基因治疗奠定基础

研究团队开发了一种新型基因插入技术——“精确RNA介导的转基因插入”(PRINT)。

2024-02-27

科研人员解析出叶绿体基因转录蛋白质机器构造

该研究解析了叶绿体基因转录蛋白质机器的冷冻电镜结构,揭示了叶绿体基因转录蛋白质机器的“装配部件”、“装配模式”和“功能模块”。

2024-03-02

科研人员解析出叶绿体基因转录蛋白质机器构造

该研究解析了叶绿体基因转录蛋白质机器的冷冻电镜结构,揭示了叶绿体基因转录蛋白质机器的“装配部件”、“装配模式”和“功能模块”。

2024-03-02