全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell Host & Micro：纤维、基因和肠道微生物组？科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子
本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径，通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能，研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。
2024-04-09
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
类器官之父发表Cancer Cell论文：揭示大肠杆菌的基因毒性作用
该研究开发了2种计算方法——1）依靠colibactin DNA目标基序、2）随机森林模型，以提高对单个colibactin诱导突变的检测。
2024-03-15
Theranostics: Klotho衍生肽1通过转录后调控恢复Klotho表达抑制纤维化肾细胞衰老
本研究表明，KP1是一种新发现的Klotho衍生肽，通过恢复Klotho的表达来抑制细胞衰老。
2024-01-29
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Current Biology | 复旦大学文少卿/金力/魏偏偏等合作发布首个帝王——北周武帝宇文邕的基因组
综上所述，武帝的遗传起源为汉人形成过程中汉族和非汉族贵族的混合过程提供了直接证据，鲜卑族可能主要由一个一致的、显性的遗传祖先组成。
2024-04-02