打开APP

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Brief Bioinform:利用基因组测序和AI分析或能揭示隐藏在乳腺癌发病背后的特殊遗传标志物

文章中,研究人员利用一种创新性的分析方法专门用来分析有乳腺癌发病史的家庭个体机体的遗传突变,这种方法结合了先进的机器学习技术和对蛋白质结构的详细分析,旨在调查罕见的遗传突变。

2024-11-25

Mol Cell | HDACs调控异染色质沉默和表观遗传的分子机制

研究结果表明,表达靶向异染色质的Snf5会阻碍异染色质的表观遗传信息传播,而这是通过抑制Clr4的读写机制影响了H3K9me3修饰的延伸。

2024-08-22

MedComm:特殊基因的突变或能通过调节糖酵解通路来破坏T细胞的分化

这项研究强调了代谢灵活性在免疫细胞功能中的重要性,并表明,恢复糖酵解的活性或能增强DOCK8突变个体机体的免疫反应。

2024-10-19

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

研究发现记忆B细胞再分化调控机制

该研究发现了记忆B细胞再分化命运调控的分子机制,首次提出了表观遗传进行性记录每一个B细胞及其后代的免疫刺激史,进而影响细胞命运决定过程的理论。

2024-07-24

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

研究解析九倍体木本竹基因

乌脚绿的组培诱导开花体系以及高质量的参考基因组,为木本竹子的异源多倍体化、属间和种间杂交以及开花机制的研究奠定了基础。

2024-09-14

Cell Metab:初波/孙金鹏/于晓/柴人杰/徐云飞揭示GPR56感知17α-羟基孕烯醇酮调控铁死亡诱发的肝损伤

该研究团队阐明了类固醇代谢物17-OH PREG通过GPR56/ADGRG1途径抵抗铁死亡的新分子机制,并首次揭示了GPCR和相应的信号传导调控的铁死亡在临床治疗中的潜在重要作用。

2024-10-15