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Science:基因调控新范式!目标基因如何“囚禁”自己的增强子?

我们曾以为,基因的表达与沉默,如同一场精心编排的管弦乐,由启动子 (promoter) 作为乐团的指挥席,而远方的增强子 (enhancer) 则是那位激情四溢、手持指挥棒的灵魂指挥家。这位&ldqu

2025-09-24

Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术?不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控

研究人员通过系统性的设计与优化,开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具,并在非人灵长类动物模型中,成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。

2025-10-15

优赫得®在华获批,成为首个用于既往在转移性疾病阶段经一种或一种以上内分泌治疗进展的 HER2 低表达或超低表达乳腺癌患者的 HER2 靶向疗法

这是德曲妥珠单抗在中国不到三年内获批的第五项适应症,至此其在国内获批的适应症已覆盖三种肿瘤类型。

2025-12-25

Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术——不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控?

过系统性的工程化设计,研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。

2025-10-06

科学家成功将“风险基因”切换为“保护基因

来自美国肯塔基大学等机构的科学家们通过研究成功设计出一种具有划时代意义的基因工程小鼠模型:APOE4s2。

2025-12-04

Nature Biotechnology:FUGAsseM利器出鞘——一种基于微生物群落共表达的功能预测新范式

研究人员开发出一种名为 FUGAsseM 的创新计算方法,它能够以前所未有的规模和精度,预测这些未知蛋白质的功能,为我们深入理解肠道生态系统的复杂运作机制,打开了一扇全新的大门。

2025-10-18

有些基因突变本应使基因完全丧失功能,它们只会引起轻微症状,原因是细胞存在“基因备份自动呼叫系统”

该研究通过全基因组的 CRISPR 筛选,发现了 ILF3 是一种连接细胞质 mRNA 降解和转录的 RNA 结合蛋白,在 TA 过程中起作用,并且表明它对于一系列 TA 底物是必需的。

2026-02-17

Nature Methods:Paired-Damage-seq——同步解析DNA损伤与基因表达

研究人员开发了一种名为Paired-Damage-seq的全新技术,能够以前所未有的精度在单个细胞水平上同时分析氧化损伤和单链DNA损伤,并结合分析基因的表达情况。

2025-03-29

Cell:开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送

该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略,从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。

2026-02-23

Nat Neurosci:基因剪刀“剪”出大脑发育密码——科学家发现数百关键基因,有望破解新型发育障碍之谜

来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究,利用CRISPR基因编辑技术首次系统绘制出大脑发育的“基因必需性地图”,发现了331个对神经发育至关重要的基因。

2026-01-10