舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Science ：用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍，实现人类细胞高效基因插入！
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力：相比野生型CAST，其平均基因插入效率提升了超过420倍，最高可达10-30%！
2025-05-19
Front Cell Neurosci：揭示表达生长抑素的抑制性神经元中的PTEN调节恐惧和焦虑
研究结果不仅证实了PTEN在这种特定细胞类型中的缺失足以诱发特定的ASD样行为，还提供了迄今为止关于CeL中局部抑制性网络如何受与神经疾病相关的遗传变异影响的最详细图谱。
2025-06-29
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
PNAS：多纤毛细胞和DPP4表达左右病毒传播效率
本研究发现中东呼吸综合征冠状病毒优先感染人呼吸道的多纤毛细胞，且其感染效率与二肽基肽酶4表达相关，表明该病毒可在部分个体的鼻上皮有效复制，为理解其传播机制提供依据。
2025-03-26
Transl Psychiatry揭示：OSA患者的昼夜节律基因表达失调与其抑郁症状的严重程度密切相关
本研究揭示了OSA患者昼夜节律基因失调与抑郁症状严重程度的相关性，特别是PER1基因表达可能是抑郁症预测的重要指标。
2024-10-16
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21