Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
Nat Commun:癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点
本文研究结果表明,基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生,从而驱动癌症进化,这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。
PROTAC介导的HIV-1 Nef降解可有效抑制病毒复制并恢复T细胞表面CD4和MHC-I表达
本研究展示了PROTAC在靶向降解HIV-1 Nef蛋白方面的出色效果。通过靶向降解Nef,PROTAC不仅恢复了T细胞表面MHC-I和CD4的表达,还显著抑制了HIV-1的复制。
Nature Methods | 全面评估长读长RNA测序:揭示转录组分析新前沿
LRGASP项目通过系统评估多种长读长RNA测序技术和分析工具,提供了对当前最佳实践的深入理解和未来改进的方向。
4年前的重磅Nature论文被撤稿:微生物组与癌症的相关性竟源自错误分析
近日,Nature 期刊撤回了题为:Microbiome analyses of blood and tissues suggest cancer diagnostic approach 的研究论文。
4670万人数据分析显示,1/3糖尿病患者在50岁时有至少3种共病,带病20年,少活11岁
在老年人中,高血压、抑郁症、癌症和冠心病是比较常见的;而在青年人中,抑郁症、严重精神疾病、学习障碍、酒精依赖和哮喘比例更高。
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Nature Methods | 解码基因调控新机制:系统性发现人类转录组中的RNA结构开关
该研究展示了RNA结构开关在基因表达调控中的重要性,并强调了开发新的RNA开关鉴定方法的必要性。未来,SwitchSeeker有望被应用于更广泛的转录组研究中,揭示更多关于RNA结构和功能的奥秘。
Immunity:删除这个基因,增强NK细胞抗肿瘤活性
这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战,通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞(例如NK细胞和T细胞)在肿瘤微环境中的浸润和持久性,来增强其抗肿瘤活性。
Nat Commun:法尼基转移酶抑制有效预防肿瘤复发并最终延长癌基因成瘾NSCLC患者治疗
本研究提供了一种方法来解决肿瘤细胞在TT耐药的早期阶段动态可塑性的分子复杂性,跨越不同的致癌成瘾模型。