Nature Medicine；基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜氏肌营养不良症的里程碑式探索
这束在1b期试验中被点亮的星光，虽然未能在3期试验中照亮整个夜空，但它已然为我们指明了前路的方向，留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这，正是科学最伟大的力量所在。
2025-07-03
Environ Sci Technol：污水处理厂排出的“隐形杀手”——纤维与碎片微塑料成抗生素耐药基因载体，加剧水环境健康风险
研究发现污水处理厂排放的纤维状和碎片状微塑料会富集抗生素耐药基因，促进其增殖与传播，加剧受纳水体环境风险，明确了污水处理厂通过微塑料塑造水生耐药组的作用。
2025-07-10
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Nature Biotechnology：从“估计”到“精算”—— miniQuant革命性提升基因异构体定量精度，解锁细胞密码
这项技术以前所未有的精度，破解了基因身份的“多重宇宙”难题，让我们得以窥见在干细胞分化等生命关键进程中，那些隐藏在异构体转换背后的惊人秘密，为疾病诊断和精准治疗开辟了全新的道路。
2025-06-11
SAVANA如何颠覆癌症基因组分析的传统认知？
SAVANA让我们能够以前所未有的精度，窥探癌症基因组的“变形记”，从而为开发更有效的诊断方法、更精准的治疗方案，乃至最终战胜癌症，奠定了坚实的基础。
2025-06-05
次4D直播“迷你大脑”发育，竟发现决定大脑区域的不是基因而是“细胞胶水”
研究人员开发了一套巧妙的“现场直播”系统，成功地对人脑类器官的早期发育进行了长达数周的实时、高清四维（3D空间+时间）成像。
2025-06-23
Front Cell Dev Biol：RAX2基因通过调控关键因子主宰视网膜光感受器细胞发育
本研究利用人类视网膜类器官和单细胞测序，发现RAX2缺失会影响光感受器细胞命运决定，其可能通过调控PAX6和SOX2表达参与视网膜发育，为相关视网膜疾病提供潜在治疗靶点。
2025-06-25
Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17
