Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!
2025-05-19
J Control Release:融合蛋白助力细胞外囊泡靶向B细胞,大幅提升抗原特异性T细胞扩增
本研究发现,用含CD21结合域的融合蛋白修饰抗原负载的细胞外囊泡,可使其靶向B细胞,且在体内能增加抗原特异性CD8+T细胞扩增,有望改善基于细胞外囊泡的免疫疗法。
2025-04-11
Nature子刊:傅阳心/彭华团队开发双功能抗癌融合蛋白,在清除Treg的同时激活CD8+T细胞
通过以上设计构建的融合蛋白在小鼠体内展示出清除Treg,同时激活CD8+T的双功能特性。相比于单独的细胞因子,融合蛋白展示出良好的安全性和有效性,为下一代融合蛋白药物提供了全新的设计思路。
2024-12-05
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。
2024-12-04