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Nat Biotechnol:基因“精准排雷”——新方法以5%的成本揪出基因编辑的“脱靶暗箭”

研究人员的巧思在于发明了一种让被编辑过的DNA自己“举手报告”的方法—CHANGE-seq-BE。

2026-01-05

科学家成功将“风险基因”切换为“保护基因

来自美国肯塔基大学等机构的科学家们通过研究成功设计出一种具有划时代意义的基因工程小鼠模型:APOE4s2。

2025-12-04

Nat Neurosci:基因剪刀“剪”出大脑发育密码——科学家发现数百关键基因,有望破解新型发育障碍之谜

来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究,利用CRISPR基因编辑技术首次系统绘制出大脑发育的“基因必需性地图”,发现了331个对神经发育至关重要的基因。

2026-01-10

登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑

以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。

2025-12-01

Science:我国科学家揭示人类跳跃基因LINE-1靶向结构化DNA来重塑基因

研究人员建立了首个高效的ORF2p体外DNA切割系统,证明其作为一种结构依赖性的内切核酸酶发挥作用。

2025-10-27

Cell:突破载荷极限,路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略,攻克AAV高效递送长基因的难题

该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略,利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制,建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。

2026-01-30

Cell:AAV基因治疗新突破,路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术,实现大基因高效递送

AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题,还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出,有望为多种遗传病带来新的治疗希望。

2026-02-01

从“假基因”到“致病元凶”!Brain新研究:SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫,多模型证实其功能与致病机制

研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变,伴癫痫和发育障碍;证实SSPOP为功能基因,斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电,明确其致病作用。

2025-10-31