这些新工具将显著增加药物到肿瘤的递送
2019年7月10日讯 /生物谷BIOON /——癌症的治疗由于其微环境和维持肿瘤的血管异常而变得复杂。由欧盟资助的NeoNaNo项目已经开发出改善肿瘤药物输送和提高抗癌治疗效果的方法。给肿瘤送药很困难。他们所依赖的血管结构不正常，分布不均，血流相对较差，因此运送药物很有挑战性。一旦药物被输送，密集而充满敌意的肿瘤微环境使得精确定位药物变得困难。图片来源：http://cn.bing.comNeo
病人对基因靶向药物的反应竟取决于癌症类型
2019年7月10日讯 /生物谷BIOON /——一项新的研究显示，具有相同基因缺陷的癌症对靶向药物的反应因患者的肿瘤类型而异。这项研究将促使人们对精准医疗的思考发生改变，因为它表明，癌症患者的基因可能并不总是足以判断其是否会对治疗产生反应。图片来源：NIH研究人员已经开始在考虑基因缺陷和肿瘤类型的情况下设计临床试验，他们相信一些在一种肿瘤类型中"失败"的抗癌药物可以在另一种具有相同基因突变的肿瘤
CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)
诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日，诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国食品和药物管理局(FDA)
“优质”癌症碳基药物载体——碳基纳米盘问世
近期，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员王辉与华盛顿大学教授Miqin Zhang等在癌症碳基药物载体方面取得新进展：制备出一种类红细胞纳米载体——多功能荧光介孔碳基纳米盘。纳米尺度的药物输送载体因其响应型的药物释放、多模型的体内成像以及复合治疗的协同效应，近年来在生物医学领域展现了极高的应用前景。然而，纳米输送载体在肿瘤组织的较低聚集率一直限制着癌症的治疗效率。通过控制
罕见皮肤病基因疗法！Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格（PRIME）
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。
PNAS：特殊药物或能通过诱发幽门螺杆菌基因突变来有效抑制胃癌发生
2019年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自范德堡大学医学中心的科学家们通过研究发现，目前作为一种化疗制剂治疗多种类型的药物或许在治疗胃癌上也表现出了巨大潜力；研究者发现，除了已知能阻断癌细胞的生长外，名为DFMO（二氟甲基鸟氨酸）的药物还能直接作用幽门螺
将抗体载体化！艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
Adv Mat：上海药物所开发肿瘤微环境响应纳米前药递送系统克服肿瘤免疫抑制
2019年2月17日讯 /生物谷BIOON /——据报道化学免疫疗法可以通过刺激产生免疫原性细胞死亡（immunogenic cell death，ICD）来激活产生强烈的T细胞抗癌免疫反应，基于此目前已经有数个相关的临床试验正在进行中。图片来源：Advanced Materials但是现在的化学免疫疗法仅应用于一小部分病人，主要原因是药物递送效率低以及肿瘤微环境的免疫抑制效应。为了解决这个些问题
Nat Genet：绘制食管癌风险基因图谱有望帮助寻找新型药物靶点
2019年2月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自剑桥大学的科学家们通过研究成功对食管癌患者进行分类，这或许能帮助研究者开发出除标准化疗、放疗及手术之外新型食管癌个体化疗法。图片来源：NHGRI文章中，研究人员利用全基因组测序和全外显子组测序技术对食管腺癌（oesophageal adenocarcinoma，OAC）患者机