Nat Chem Biol：利用CRISPR/Cas9鉴定出调节抗体-药物偶联物毒性作用的基因
2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---化学疗法起作用的基本前提是杀死所有快速生长的细胞，以消灭肿瘤细胞。这种策略虽然通常是有效的，却会造成相当多的脱靶伤亡，比如，它会杀死产生毛发的细胞和位于胃部内壁的细胞。科学家们试图通过制造类似导弹的药物来解决这个问题，这些药物特异性地攻击癌细胞而不会伤害健康细胞。美国斯坦福大学医学院遗传学研究生Kimberly Tsui表示，这些类似导弹的药物称为抗
Biomaterials：开发出一种无载体的多重基因编辑系统，可用于抗癌免疫疗法
2019年8月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，韩国科学技术研究院（KIST）的Mihue Jang博士及其团队和韩国世宗大学的Seokmann Hong教授及其团队开发出一种新的基因编辑系统，而且这种系统可同时抑制淋巴瘤细胞表面上表达的干扰免疫系统的蛋白和激活细胞毒性T淋巴细胞，因而可以用于抗癌免疫治疗中。相关研究结果近期发表在Biomaterials期刊上，论文标题为“A c
复旦大学实现高效脑靶向药物递送
复旦大学基础医学院占昌友研团队设计了一种新颖的脑靶向脂质体药物，血液循环过程中可精准“钓”取内源性载脂蛋白并维持其生物活性，实现高效的脑靶向药物递送。8月8日，相关研究成果在线发表于《自然-通讯》。脂质体是当前临床应用最为广泛的一类纳米药物载体。靶向脂质体药物的相关研究在近40年时间内十分活跃，但至今仍未实现临床转化，急需从源头设计调整思路。血浆中存在多种载脂蛋白可跨越血脑屏障，而脑内Aβ蛋白的清
囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法
近日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的
研究人员绘制肝癌药物基因组学“蓝图”
8月1日，国际学术期刊Cancer Cell 在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所惠利健研究组、中国科学院上海营养与健康研究所李亦学研究组、第二军医大学附属东方肝胆外科医院张海斌研究组以及南京大学医学院附属鼓楼医院施晓雷合作的题为A Pharmacogenomic Landscape in Human Liver Cancers 的研究论文。该工作报道了目前最大的肝癌细胞模型平台和最详细
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中，一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物，从而导致免疫激活物---白细胞介素12（IL-12）---的产生和免疫细胞渗入到肿瘤组织中。这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。相关研究结果发表在2019年8
Adv Mater：新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编辑工具递送到细胞中
2019年7月29日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员开发出一种在肝脏中显著改善的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的方法。这种递送方法使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒，将这些基因编辑工具递送到细胞中，精确地改变细胞的遗传密码，效率高达90%。根据这些研究人员的说法，这些纳米颗粒是迄今为止报道的最有效的CRISPR/Cas9递送工具之一，并且
研究人员构建免疫检查点抗体药物递送系统
免疫检查点抗体药物能够激活部分肿瘤患者的免疫效应，显着延长肿瘤患者生存期。但是免疫检查点疗法却对大多数肿瘤患者响应率较低（总体响应率低于30%），其中一个重要原因就是肿瘤组织内细胞毒性T淋巴细胞浸润程度低导致免疫耐受。同时，免疫检查点抗体药物正常组织表达的受体也有识别作用，易造成非肿瘤靶向分布（on-target but off-tumor），从而引发严重的免疫相关毒副作用。如何消除肿
Science子刊：雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---雷特综合征（Rett syndrome, RTT）是一种导致认知、运动和情绪障碍的神经发育疾病。已有人提出兴奋/抑制失衡在RTT中起着主要作用。科学家们在分子致病机制上揭示RTT是由编码甲基CpG结合蛋白2（MECP2）的基因发生突变引起的。目前尚无获批的治疗RTT的药物。作为一种神经元特异性的蛋白，K+/Cl−协同转运蛋白2（KCC2）
华东师大科学家发现通用型蛋白质胞内递送载体
华东师范大学生命科学学院程义云团队研发设计了一种富含苯硼酸的阳离子高分子，在不需要修饰的条件下，对多种蛋白质实现了高效、普适的蛋白质胞内递送，并能维持这些蛋白质的生物活性。该研究成果近日发表于《科学进展》（Science Advances (2019， 5， eaaw8922)）。蛋白类药物在生物医药中占据着举足轻重的地位。2018年全球医药销售额前十的药物中，七种为蛋白质药物。开发高效、安全的蛋