Nature子刊：非编码RNA癌症药物基因组图谱新突破
近日，匹兹堡大学药物遗传研究中心的杨达和张敏课题组借力于一种名为弹性网络回归（Elastic Net regression）的机器学习模型，从1，001个肿瘤细胞系的高通量长非编码RNA表达谱（long noncoding RNAs， lncRNAs）与265种抗癌药物敏感性数据中，挖掘出了27，341对lncRNA-药物可预关联（lncRNA-drug predictiv
诺思兰德全球首次实现裸质粒基因治疗药物500L规模化生产
据悉，北京诺思兰德生物技术股份有限公司近日完成“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”Ⅲ期临床用样品制备，其生产规模为500L。据调查，500L规模的裸质粒基因治疗药物制备是迄今为止全球范围内首次达到的最大生产规模。裸质粒是指没有结合蛋白、脂类或者对其有保护作用其他分子的质粒DNA，因其具有自主复制的能力，并可以表达所携带的遗传信息，被用于生物制药、农业、食品等行业，尤其在生物
研究实现光控药物胞浆递送和肿瘤的可视化治疗
细胞毒性T细胞具有特异性杀伤异常细胞的能力，在肿瘤治疗中发挥着重要作用。嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）的发明进一步拓宽了其在肿瘤治疗领域的应用。然而，细胞毒性T细胞在体内的行为难以监测和调控，在实体瘤治疗中由于免疫微环境的存在疗效有限，且需要从患者提取T细胞进行修饰，规模化制备受限。中国科学院上海药物研究所制剂研究中心研究生翟艺慧在副研究员张鹏程和研究员李亚平的指导下，采用天然来源的明胶和红细
阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法 能分一杯羹吗？
近日，阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics（4DMT）合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。此次合作，战略性地将4DMT在AAV（腺病毒载体）基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。MedImmune的副总裁RolandKolbe
罗氏与PureTech签署$10亿协议，利用乳汁外泌体递送反义寡核苷酸药物
2018年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日与生物制药PureTech Health达成一项多年合作协议，利用PureTech公司乳源外泌体平台技术，用于罗氏反义寡核苷酸（AON）平台所开发的药物。乳源外泌体技术有望帮助克服基于寡核苷酸的药物开发中所面临的最大的挑战之一：核酸口服给药。根据协议条款，PureTech将收到一笔总额达3600万美元的预付款、研究
无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕
胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦，设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子，正满心欢喜地迎接孩子的出生，但这时候产前检测却带来了沉重一击，告诉你这孩子没法要，或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳！但最近有研究表明，利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病，这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院（UCL）、KK
Nat Neurosci:科学家在果蝇中观察到一种与阿尔兹海默病相关的异常基因复制行为！并发现潜在药物！
2018年7月25日讯 /生物谷BIOON /—邪恶的基因自我复制，并把它们劣质的复制品放置到遥远的星系（也就是我们的DNA）前线，然后导致疾病发生。这听起来像科幻小说，然而却是真实的现象！在7月23日发表在Nature Neuroscience期刊的一项研究中，来自美国德克萨斯大学圣安东尼奥健康中心的科学家们发现，这种基因复制粘贴活动在有tau蛋白病变（一类神经退行性疾病，包括阿尔兹海默病）的果
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主要集中于癌症、单基因遗传病以及心血管疾病等方面的治疗。2012年，欧洲首个基因治疗药物Gly
基因泰克DiCE联手寻找高难靶点小分子药物
小编推荐会议：2018DNA编码化合物库（上海）研讨会 基因泰克宣布将与DiCE Molecules合作开发小分子药物。DiCE的技术平台是DNA编码化合物库(DEL)合成、指导演化、组合化学的复合体，从几亿到上十亿的化合物开始、利用独特优化系统号称可以为任何靶点找到类药配体。这个合作主要研究现在公认的非成药靶点。根据协议，DiCE将获得一定首付和各种里程金，但具体金额都没有公开。药源解