基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会 基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等）在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验动物或人体内。适用载体：腺相关病毒、腺
上科大王皞鹏团队利用全基因组CRISPR筛选探索全新肿瘤免疫药物靶点
近日，PNAS杂志上发表了一篇题为“A genome-wide CRISPR screen identifies FAM49B as a key regulator ofactin dynamics and T cell activation”的研究论文，这篇文章是目前世界上首次报道的基于T细胞功能调控的全基因组CRISPR筛选。此项研究是由上海科技大学生命学院的王皞鹏教授课题组领衔，与国际上多个
科学家发现：新药物攻击致癌基因
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛最近的两篇论文用同一种药物攻击了两个与癌症有关的问题。他们希望它能提高乳腺癌和肺癌的存活率并阻止与肥胖有关的癌症。来自东兰辛的密歇根州立大学的研究人员正在使用新的分子路线来攻击癌症。科学家们对溴域抑制剂(BET抑制剂)尤其感兴趣。这是一种很有前途的新型药物，它针对的是与癌症生长相关的基因。BET抑制剂可以阻止某些促生长基因的表达，从而减缓肿瘤的生长。研究人员在
科学家发现：癌症治疗药物反应的关键，曾被认为是垃圾的基因序列
据《细胞》杂志4月3日发表的一项研究表明，在癌症肿瘤中，基因材料的测序过程中所遗留下来的基因可能会携带重要的信息，说明为什么只有一些人会对免疫疗法做出反应，这可能比正在测序的材料更有价值。对一种名为“信使RNA”的癌症肿瘤的遗传物质进行测序已经改变了个性化癌症治疗方法，并揭示了早期发现的生物标志物。这一领域的进步改变了科学家对健康组织和肿瘤之间差异的理解。迄今为止，肿瘤的基因表达通常是通过捕获信使
细胞治疗与基因治疗---载体纯化
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，
类转录化学药物诱导型基因组编辑和转录激活系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会生物学变化多受到高度动态的分子事件调控，为了更精确的理解并研究这些过程，应用条件性可诱导的技术手段是十分必要的。此前，得到广泛应用的药物诱导技术之一是通过配体结合激发雌激素受体蛋白（ER）从细胞质到细胞核的转运。在没有激素配体的情况下，ER与热激蛋白（hsp90）结合定位于细胞质中；一旦与配体结合，ER与hsp90解离，并转运到细胞核中。类
安全脑靶向基因疗法：发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构
基因疗法研究最新进展：发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸，是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发，也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式，包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障，最近北卡罗来纳大学(UNC)医
绘制出恶性疟原虫的药物可靶向基因组图谱
2018年1月15日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校等研究机构的研究人员利用全基因组分析和化学遗传学（chemogenetics）方法，在恶性疟原虫（Plasmodium falciparum）---一种导致疟疾的疟原虫---的262种疟原虫细胞系中鉴定出新的药物靶标和对37种不同的抗疟疾药物产生抗药性的抗性基因。相关研究结果发表在2018年1月12日的Sc
重磅，乳腺癌的救星：FDA批准首个与乳腺癌基因相关的肿瘤药物！
美国食品和药物管理局周五批准了第一种治疗与BRCA基因突变有关的转移性乳腺癌的药物。这些被称为BRCA1和BRCA2的突变基因在2013年首次获得关注，当时女演员兼导演安吉丽娜·朱莉宣布她接受了预防性双侧乳腺切除术。朱莉说，她携带BRCA1基因，这大大提高了女性乳腺癌和卵巢癌生存的几率。现在，FDA表示正在扩大对Lynparza (olaparib)的批准，以包括对已经扩散到乳房以外的brca相关
Libella或将研制出全球首款阿尔茨海默病基因药物
近日有消息指出，Libella基因药业将在哥伦比亚卡塔赫纳（OUS）开展相关临床研究，依托基因治疗手段企图逆转与年龄有关的疾病进展，试验的初次对象是阿尔茨海默氏病。不同于传统药物需要服用数月或数年，基因治疗可以一次性从源头上解决疾病根本问题，修复患者体内缺陷的DNA并使身体自行修复。目前，每天有228名美国人死于阿尔茨海默病，全球还不存在任何已知的治疗方法或药物可以。基因治疗能够永久纠