SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
J Clin Oncol | 突破性抗体药物SHR-A1811：对HER2阳性晚期实体瘤患者的新希望
该研究发现SHR-A1811在晚期实体瘤中表现出可接受的耐受性、有希望的抗肿瘤活性和良好的药代动力学特征。针对不同的肿瘤类型，推荐的II期剂量为4.8或6.4 mg/kg。
2024-06-29
Cell重磅：章冰/高强团队等利用泛癌蛋白基因组学分析，绘制癌症治疗靶点全景图
临床蛋白质组肿瘤分析联盟（CPTAC）对1000多个前瞻性收集的、未经治疗的原发肿瘤进行了蛋白质组学和基因组学特征分析，涵盖了10种癌症类型，其中许多肿瘤还配有相应的正常组织样本。
2024-06-26
Nature：新型减肥药物能减少机体食欲增加能量消耗，且不会产生恶心等常见副作用
这项研究发现了一种特殊的单一受体靶点，能够通过增加能量消耗和抑制食欲来改善能量稳态，并逆转跨物种的心脏代谢功能障碍。
2024-11-27
山东第一医科大学周香香/解维林团队综述PROTAC和分子胶等靶向蛋白降解技术的药物发现及临床进展
蛋白靶向降解（TPD）代表了药物开发范式的关键转变，正在进行的研究和临床试验无疑将提供更深入的见解。
2024-11-18
Nature Genetics：基因组不稳定性驱动的克隆异质性：破解复杂核型急性髓系白血病（CK-AML）治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析，揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
2024-12-05
Science：对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物
这项研究具有较强的治疗性意义，而且研究人员也能在临床上采取行动，而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略，并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。
2024-06-05
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
转录因子早期生长反应3 (Egr3)是心脏瓣膜形态发生所需的机械敏感转录因子基因
本研究揭示了一个以前未知的信号轴，其中EGR3是转导心脏瓣膜形成所需的机械信号所必需的，也可能是左室AD瓣膜重塑所需的机械信号。
2024-05-27