打开APP

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

Nature:利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密

基因调控研究正处于快速发展的前沿,随着技术的不断进步,研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而,该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。

2025-01-17

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Cell:我国学者揭示大脑“排污网络”的发育和神经调控密码,为阿尔茨海默病等大脑疾病的治疗开辟新方向

这项研究突破了传统脑膜淋巴发育的理论框架,发现了“神经-胶质-成纤维细胞-淋巴”动态调控轴,为神经-免疫系统互作研究领域提供了新认知。

2025-05-04

研究揭示尿路上皮癌进化的核心基因密码

上述研究为开发针对ecDNA的精准治疗策略奠定了基础。

2025-03-26

锐正基因重磅产品和平台亮相2025 ASGCT年会

 2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行。

2025-05-12

STTT:AAV基因治疗阿尔茨海默病

该研究表明,利用 AAV9 向神经元靶向递送 Caveolin-1,可减轻已出现症状的阿尔茨海默病小鼠模型中的认知丧失和病理转录组变化。

2025-06-09

Cancer Cell:关闭这个基因,增强NK细胞抗肿瘤免疫

在这项最新研究中,研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选,以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制,并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。

2025-06-17

《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14