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蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望

研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。

2025-02-12

Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病

这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病(AML)的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。

2025-05-30

Cell Death Dis:科学家利用基因编辑技术开发出首个人类胎盘类器官,有望揭示ACE2的关键角色和作用

本研究揭示了基因编辑的胎盘类器官如何帮助科学家们更好地理解ACE2在妊娠健康中的关键作用。

2025-02-26

张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础

该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。

2025-01-12

中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

2025-04-25

Nature子刊:北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因

研究团队利用PEM-seq发现,在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。

2024-11-13

Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE

该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。

2025-03-30

Nature Methods:探索RNA编辑的力量,从基础研究到临床应用

RNA编辑是细胞内一种精细的生物学过程,它通过对已经转录的RNA分子进行修饰和修改,调节基因的表达与功能。

2025-02-07

基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26