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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Cell Stem Cell:临床前研究表明经过基因改造后TGFβ信号受损的NK细胞可有效杀伤肝细胞癌

这项新的研究表明,这意味着NK细胞疗法可能能够批量生产,并为患者准备就绪,使之可以立即开始治疗。

2024-07-18

Immunity:删除这个基因,增强NK细胞抗肿瘤活性

这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战,通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞(例如NK细胞和T细胞)在肿瘤微环境中的浸润和持久性,来增强其抗肿瘤活性。

2024-06-07

Nature: 新开发的TATSI技术利用转座元件将定制DNA整合到植物基因组的特定位点

TATSI 技术利用了植物转座元件 20 多亿年进化的优势,这些转座元件就像经过磨练的分子机器,自然而然地将 DNA 导入宿主基因组中。

2024-07-14

Cell:泛癌症蛋白质基因组学或有望揭示癌症治疗性靶点蓝图

本研究者的目的是更好地理解已知药物靶点的特性,希望能识别出新的靶点从而帮助开发新型药物。

2024-07-08

Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率

在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。

2024-04-28

多项研究显示:母体年龄大能防止有害线粒体DNA突变的传播,而父龄大则会增加遗传给后代的基因突变

随着科学的进步,我们对生命的理解也在不断深入。这些研究不仅为我们提供了关于女性生育年龄与线粒体疾病传递之间关系的新认识,更为未来的治疗和预防策略提供了可能的方向。

2024-08-12

基因决定你爱咖啡?Neuropsychopharmacology:科学家发现机体遗传因素与咖啡摄入之间的神秘关联

结果提示,咖啡摄入的遗传特性与物质使用和肥胖有着千丝万缕的联系,而对不同人群进行GWAS研究能够辅助我们捕捉到文化差异下行为与遗传之间的微妙关联。

2024-07-05

立足华中,华大智造与康圣序源携手共建基因多组学DCS Lab服务中心

DCS Lab是华大智造首个针对全球前沿科研领域的实验室赋能计划,旨在助力全球顶级科研人员打造国际领先的、规模化、标准化的多组学前沿实验室,为生命科技行业开拓更多可能。

2024-07-05