Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
这两种不依赖脱氨酶（deaminase-free，DAF）的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑，在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。
2024-01-09
Nat Cell Biol: 孟飞龙/叶菱秀团队发现C-to-G碱基编辑产生双链断裂，导致删除、翻转和易位
这项工作表明，CGBEs可以启动有害的中间DSBs，因此需要仔细考虑治疗应用，并且HMCES辅助的CGBEs有望成为更安全的工具。
2024-01-26
广东省第二总医院揭示Sonic hedgehog基因可能是周围神经病变的潜在治疗靶点
研究者发现PTX诱导TRIM25表达，导致SP1降解，最终诱导DRG神经元和雪旺细胞衰老。SP1作为E3泛素连接酶TRIM25的底物，使SP1在赖氨酸694位点泛素化。
2024-04-11
科研人员揭示病原真菌抑制昆虫免疫的基因对基因机制
该研究成果为真菌-昆虫互作的基因对基因机制提供了有力证据，结合病理学的研究鉴定发现了新型的免疫识别蛋白，揭示了昆虫识别真菌beta-葡聚糖的双受体识别与应答机制。
2024-01-09
Cell：清华大学李寅青/李丕龙团队揭示基因表达的“保温杯”——具有相分离能力双效应转录因子
这项研究揭示了一类具有相分离能力的dual-action TFs，它们通过选择性地招募转录核心组件，实现其独特的双效转录调节功能。
2024-04-21
《BMC Med》报道首个中国人AD致病新基因并证明其病理功能
该研究报道了中国家族性AD中PSENs/APP之外的致病基因突变并探索了可能的致病机制，明确了由ZDHHC21 p.T209S突变介导的棕榈酰化在AD的发生发展中的重要作用。
2024-03-11
Cell Rep：识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。
2024-04-24