Nat Med：新研究确定了有效的CAR-T细胞在白血病儿童体内持久存在的基因特征
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院、大奥蒙德街医院和惠康桑格研究所的研究人员发现了一些新的见解，解释了为什么一些儿童在接受治疗白血病的前沿CAR T细胞疗法后，缓解期比其他儿童更长。他们结合了新型
Nature Biotech：新工具可预测基因编辑的成功率
自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来，基因编辑便驶入了快车道，取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀，那么base editor（碱基编辑器）可以称为
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
Nature子刊：通过电流刺激基因表达，激活人类细胞产生胰岛素
可穿戴电子设备被用于监控健康参数，如体力活动和血糖水平，但它们现在还不能用于直接改变基因活动。能控制基因表达的设备可能有利于涉及激活或沉默特定基因的医疗干预，例如增加体内特定激素的产生。
Advanced Therapeutics：来自新生儿心脏的间充质干细胞有望治疗克罗恩病
在一项新的研究中，来自美国安-罗伯特劳瑞儿童医院的研究人员发现，直接注射从手术期间丢弃的心脏组织中提取的新生儿间充质干细胞，可以减少克罗恩病（Crohn's disease）样回肠炎小鼠模型的肠道炎症
EMBO Reports封面论文：王磊/刘光慧合作揭示蛋白质氧化折叠在干细胞衰老中的作用
研究团队发现，作为参与蛋白质氧化折叠的关键分子蛋白质二硫键异构酶PDI，在多种人体细胞衰老模型和老年小鼠组织中均表达上调，敲除PDI能够降低蛋白质氧化折叠速率，延缓干细胞的衰老。
所有患者均产生内源性胰岛素，Vertex的T1D细胞疗法结果积极，正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病，也称为 1 型糖尿病（T1D），是一种自体免疫性疾病，由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
Nat Cell Biol：揭示特殊基因KDM6A在人类小细胞肺癌亚型可塑性的表观遗传调节中的重要作用
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究利用CRISPR/Cas9技术制造出了一种特殊的小细胞肺癌小鼠模型，其要么能表达KDM6A (KDM6A-WT)要么能表现为KDM6A的失活。
谢黎炜团队发现肠道菌群通过丁酸调控骨骼肌干细胞稳态，揭示预防骨骼肌衰老的新路径
随着我国经济社会的快速发展，应对人口老龄化已成为今后一段时间我国的基本国情。老龄人口的健康给家庭医疗负担与社会公共卫生支出带来巨大影响。近年来，人们逐渐意识到骨骼肌对于健康老龄化的重要性。作为人体四大