打开APP

PNAS:精准基因编辑有望治疗遗传性视网膜疾病

在一篇新的论文中,研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病(inherited retinal disease, IRD)中实现了精确的基因校正和疾病拯救。

2022-09-27

Cell:通过膳食补充木糖有望改善异基因造血干细胞移植过程中抗生素治疗引起的移植物抗宿主病

在一项新的研究中,研究人员确定了一种特定的肠道细菌参与异基因造血干细胞移植期间抗生素治疗诱导的移植物抗宿主病(GVHD)的的进展,并发现营养补充可以在临床前动物模型中预防抗生素引起的GVHD。

2022-10-19

1/80亿基因突变改造了免疫系统,进化出杀死癌细胞的能力

在X女士的免疫系统中,MAD1L1突变导致γδ T细胞表现出活化特性,颗粒酶或杀伤凝集素样受体(如KLRG1)的表达增加。

2022-11-21

首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

Mol Neurodegeneration:小胶质细胞中特殊基因的缺失或会驱动阿尔兹海默病进展

来自印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了免疫细胞中特殊基因的缺陷如何塑造阿尔兹海默病的进展。

2022-11-10

首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

科研人员开发出拉曼介导靶向单细胞基因组技术

基于CO2固定活性靶向性的拉曼分选耦合单细胞基因组(scRACS-Seq)等仪器、手段,揭示了海水中原位进行光合固碳的SAR11类群,并发现它们以视紫红质作为捕光系统来驱动海水中CO2的固定。

2022-10-27

治愈在出生前——记世界首例宫内脊柱裂干细胞治疗

CuRe试验计划总共治疗35名患者。他们将对迄今为止在试验中诞生的三名婴儿进行持续的检测直至6岁,以全面评估手术的安全性和有效性。

2022-10-12

Nature:揭示APOE4基因导致少突胶质细胞中脂质失调,破坏神经元髓鞘化,从而增加患阿尔茨海默病风险

APOE4基因会让一个人患阿尔茨海默病风险显著增加。在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院的研究人员提供了一些新的答案,作为证实APOE4对大脑中不同细胞类型的影响的更广泛研究的一部分。

2022-11-25

造血干细胞实现人工制造,或可满足血液疾病对造血干细胞捐献的需求

研究表明在实验室中使用微流体设备模拟胚胎心脏跳动,可诱导人类造血干细胞前体的发育,这些前体可进一步发育成造血干细胞。

2022-09-22