基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了!已成功编辑人类DNA,且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司,致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质,从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
Nature子刊:左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器
研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构,根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类,并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。
2024-06-05
基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
Nature子刊:杨辉/周英思/童华威等开发两种新型碱基编辑器,可直接高效编辑T和C
该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶(UNG)开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE,可用于直接编辑胸腺嘧啶(T)和直接编辑胞嘧啶(C),扩大了碱基编辑器的目标范围。
2024-06-14
Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Nature Methods:高效的“引导编辑”(Prime Editing)平台!多重基因敲除筛查的新工具
该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。
2024-12-07
Cell重磅:贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生
这项研究提醒我们:每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶,而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。
2025-05-07