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新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

Cell:开发出新型RNA编辑工具,有望降低基因治疗的风险

在一项新的研究中,耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族,他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。

2025-08-27

Nature子刊:启动子编辑,实现对转基因表达的精准调控

在合成生物学迅速发展的背景下,精准调控基因表达的能力一直是人们最为渴望攻克的难题。该研究推出了一个名为 DIAL的新框架,能够实现对转基因表达前所未有的精准调控。

2025-10-19

Nature:李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾

研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点,成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道,并利用新的基因驱动体系,将这一改造快速扩散至整个蚊群。

2025-08-03

碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28

Cell:我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因编辑

关键技术突破包括:成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。

2025-08-29

Nature:CRISPR - Cas9 除基因编辑外,竟还能这样调控细菌免疫

来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色,从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。

2025-09-08

内蒙古大学×同济大学合作发表Nature Biotechnology论文:突破牛羊基因编辑育种瓶颈

该研究创新性建立了“孤雄单倍体干细胞(haESC)+类精子表观修饰(spermatid-like)+非整合先导编辑(ePE)”三位一体的单倍体育种策略。

2025-10-09

礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法

在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。

2025-06-19