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世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布

除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。

2023-10-30

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

科研人员揭示基因组古病毒复活驱动脑衰老

该研究首次系统地解析了灵长类额叶衰老伴随的组织转录组、单核转录组、蛋白质组及全基因组DNA甲基化层次的多维改变,进而,利用神经病理学检测体系和体外人类神经元衰老模型,提出核纤层(Nuclear lam

2023-06-08

脂肪酸氧化是细胞对DNA损伤的反应的重要参与者,支持DNA修复和基因组稳定

细胞会遇到各种类型的DNA损伤。在这些威胁下,细胞促进一种协调良好的信号反应,称为DNA损伤反应(DDR)。DNA修复是DDR的重要组成部分之一。

2023-08-10

欧洲决定放开对基因编辑农作物的监管

尽管欧洲议会长期以来一直对“新基因组技术”持相当大的反对态度,但最近几个因素已经减轻了他们的抵制。

2024-02-12

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

Science:利用240种哺乳动物的基因组揭示人类基因组的独特之处

在过去的1亿年里,哺乳动物适应了地球上几乎所有的环境。Zoonomia项目(Zoonomia Project)的科学家们(下称Zoonomia团队)一直在对哺乳动物基因组的多样性进行编目,他们比较了如

2023-05-06

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

Adv Sci:黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管

该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉,这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。

2024-04-15