Nature:首批CRISPR基因编辑马诞生,肌肉更强,跑得更快!
2025 年 9 月 5 日,国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网报道了一则新闻——世界首批 CRISPR 基因编辑马诞生。
2025-09-07
Nature Genetics:基因组不稳定性驱动的克隆异质性:破解复杂核型急性髓系白血病(CK-AML)治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析,揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
2024-12-05
Nature:有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口,通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体(CD47high-LV)首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
Science:我们与线粒体的古老契约——细胞如何清理“坏基因”?
研究人员通过一系列巧妙的实验,不仅锁定了一个关键的调控“开关”,还发现了一个出人意料的“剧情反转”:携带突变的线粒体竟能“反客为主”,通过破坏细胞的清理系统来实现自我保全。
2025-10-19
84 万人跨种族基因大揭秘!Nat Commun:5 个全新肥胖基因被揪出,不仅致胖还牵连糖尿病、精神状态
研究分析了来自六大族群、近 84 万人的基因数据,不仅揪出 13 个影响体重的关键基因,其中 5 个是首次发现,还发现这些基因不仅致胖,还悄悄操控着血糖、血压甚至精神状态。
2025-11-07
Nature Methods:ESPRESSO——为单细胞组学注入时空维度,从细胞器景观解码细胞命运
从分辨细胞身份,到解读应激反应,再到实时追踪细胞分化、关联基因表达,直至在3D模型中解析癌症侵袭,ESPRESSO 在一系列严苛的考验中都交出了出色的答卷。
2025-11-10
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21