可无视突变类型普遍起效，AMPK激动剂是否会是杜氏肌营养不良症的新希望？
在最新的这项研究中，名为MK-8722的新一代口服AMPK激动剂被饲喂给患有肌营养不良症的小鼠。结果表明，单剂量的给药能够在营养不良骨骼肌中引发AMPK活性，并由此刺激广泛的下游信号传导和基因表达程序
中国农业科学院作科所成功研发高效双碱基编辑器并在水稻中实现基因定向进化
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队成功开发了一种高效、编辑范围更广的胞嘧啶和腺嘌呤双碱基编辑融合系统，利用该系统对水稻内源的OsEPSPS基因编码区进行近饱和突变，获得了高抗草
中国医学科学院研究者们揭示了RPS6KB1是一种新的抑制肝癌进展的基因
目前，肝癌是最常见的恶性肿瘤之一，根据2018年全球癌症观察站(GLOBOCAN)的数据，全球每年约有84.1万新病例和78.2万人死亡。因此，肝癌在全球病例中排名第五，在男性死亡人数中排名第二。
2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会9月上海开幕！
会议名称：2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会 暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
Science：利用240种哺乳动物的基因组揭示人类基因组的独特之处
在过去的1亿年里，哺乳动物适应了地球上几乎所有的环境。Zoonomia项目（Zoonomia Project）的科学家们（下称Zoonomia团队）一直在对哺乳动物基因组的多样性进行编目，他们比较了如
PNAS：梁好均/鲍坚强团队开发新型DNA供体，提高CRISPR基因敲入效率
近日，中国科学技术大学合肥微尺度物质科学国家研究中心、化学与材料科学学院梁好均教授团队与生命科学与医学部鲍坚强研究员团队合作，在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上发表了题为：Efficient pr
体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作，靶向脂蛋白a，预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸（ASO）药物，预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
Genes Dis：我国科学家发现一种与晚发性阿尔茨海默病相关的新型APP突变---E674Q
阿尔茨海默病（Alzheimer's disease, AD）是一种进行性的神经退行性疾病，影响到全世界数千万人，它是导致痴呆的最常见原因。早发性AD（early-onset AD）通常与APP、PS
2023（第十四届）细胞与基因治疗国际研讨会重磅升级！
2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会将于9月22-23日在上海召开！ 3大会场，12+论坛，50+嘉宾，1500+参会观众，相约上海！