Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Nature Genetics | 孕酮信号失调与产后出血的遗传关联：基因组大数据揭示新机制
该研究通过识别与PPH相关的遗传位点，提供了对PPH遗传机制的深入理解，并为在临床前预测PPH风险以及采取预防措施提供了潜在的分子标志物。
2024-08-01
Nature Genetics：揭示女性生育力的基因密码：CCDC201变异对绝经和生育的深远影响
研究的结果表明，携带CCDC201基因p.(Arg162Ter)突变的女性可能需要更早进行生殖健康咨询和相关干预，以应对潜在的提前绝经及其带来的健康风险。
2024-09-02
Blood：人类类风湿性关节炎或许与血液癌症特殊突变之间存在关联
来自皇家阿德莱德医院等机构的科学家们通过研究揭示了一种不太常见的类风湿性关节炎和血液癌症中所发现的特殊基因突变之间的关联。
2024-05-04
Nat Immunol：我国科学家发现单次灌注分泌IL-4突变蛋白的长寿命CAR-T细胞有望持续缓解哮喘症状
在哮喘模型中，在完全免疫功能正常的小鼠中单次输注5TIF4细胞，无需任何调理方案，就能持续抑制肺部炎症并缓解哮喘症状。
2024-06-28
STM：研究发现，TRPV4的功能增益突变是血-脊髓屏障受损和运动神经元变性的驱动因素
该研究发现，Trpv4突变是血-脊髓屏障受损和运动神经元变性的驱动因素。而TRPV4特异性拮抗剂有可能是治疗Trpv4突变介导的运动神经元疾病的有效手段。
2024-06-02
Science：利用机器学习破解发育中的人类大脑中的基因调控
这项研究是作为 PsychENCODE联盟的一部分完成的，该联盟汇集了多学科团队，从人类大脑中生成大规模的基因表达和调控数据，涉及几种主要的精神疾病和大脑发育阶段。
2024-05-31
科研人员通过构建拟南芥十二重突变体揭示雌蕊顶端命运决定的分子机制
该成果不仅阐明了TCP转录因子在调控雌蕊顶端命运中的重要新功能，还揭示了其分子作用机制，即TCP4和CRC共同表达在雌蕊顶端，TCP4独立或与CRC形成复合体促进NGA基因的表达。
2024-04-21
Nat Biotechnol：经过基因改造后表达诱饵抗性IL18的大肠杆菌可增强CAR NK 细胞的疗效
研究人员对源自肠道的大肠杆菌进行改造，使之在表面表达免疫激活细胞因子，目的是让这些细菌进入肿瘤并诱导有效的免疫反应。
2024-10-30
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22