上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
研究揭示细胞分裂素快速激活基因表达的分子机制
细胞分裂素（cytokinin）是一种重要的植物激素，在植物的生长发育中扮演着多种角色，包括维持分生组织、促进维管组织分化、调控叶片衰老和促进再生等。
2024-01-17
Nat Commun：揭示癌基因c-Src的自我激活机制
20 世纪 70 年代末，人们发现了 c-Src 基因与癌症之间的关系。第一个癌基因被发现。从那时起，人们发现 c-Src 在50%的结肠癌、肝癌、肺癌、乳腺癌、前列腺癌和胰腺癌病例中发生过度激活，但
2023-11-11
研究揭示白叶枯病菌新型主效TALE蛋白”一箭双雕”激活水稻抗感病性的机制
上述结果表明，Tal6b/AvrXa27A是一种新型的主效TALE，具有无毒性（avirulence）和毒性（virulence）双重功能，能同时靶向抗病基因Xa27和感病基因OsSWEET11a。
2023-10-07
Cell Stem Cell：重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白，从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02
Nature子刊：通过电流刺激基因表达，激活人类细胞产生胰岛素
可穿戴电子设备被用于监控健康参数，如体力活动和血糖水平，但它们现在还不能用于直接改变基因活动。能控制基因表达的设备可能有利于涉及激活或沉默特定基因的医疗干预，例如增加体内特定激素的产生。
2023-08-07
PNAS：新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛
来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法，其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。
2023-08-10