Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
Nature:基因编辑+CAR-T强强联手！癌细胞定向清除，史上最复杂的基因疗法：实现癌症个性化治疗
CAR-T细胞疗法一直广为人知，CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势，它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞
Leukemia：科学家发现一种能维持细胞基因组稳定性的关键基因 或有望帮助开发治疗人类血液系统恶性肿瘤的新型疗法
来自日本熊本大学等机构的科学家们通过研究详细分析了DDX41基因的功能及其意义，研究者表示，DDX41基因在转录过程、RNA剪接和整体的基因组完整性维护方面扮演着重要角色。
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
铁载体头孢菌素Fetroja真实世界数据：治疗耐药细菌感染显示高疗效!
Fetroja以“特洛伊木马”方式进入细菌，能克服多种耐药机制。Fetroja是针对世界卫生组织（WHO）所确定的具有关键优先权的所有革兰氏阴性病原体提供全覆盖的第一种治疗方法。
科学家发现预测肠癌治疗效果的新基因！
总的来说，该研究揭示了RNF43突变在预测治疗反应和患者生存期方面的价值。在mCRCBRAF-V600E患者群体中，RNF43功能缺失突变的发生与ORR的改善相关。
Science：靶向过度活跃的脑细胞的新型基因疗法有望治疗神经系统疾病
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种治疗神经和精神疾病的新方法，该方法通过降低过度活跃的脑细胞的放电而发挥作用。相关研究结果发表在2022年11月4日的Science期刊上。
Sci Transl Med：新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现，形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
Nature：首次使用非病毒精确基因组编辑开发出的neoTCR-T细胞在临床试验中治疗实体癌并取得积极进展
在一项新的研究中，研究人员首次使用CRISPR技术将外源基因导入到称为T细胞的免疫细胞中，使得这些经过基因改造的T细胞集中攻击癌细胞，潜在地让正常细胞不受伤害，从而提高免疫疗法的有效性。