基因治疗龙头企业PTC首席执行官辞职
近日,基因治疗龙头企业PTC Therapeutics(简称“PTC”)首席执行官Stuart Peltz 博士宣布,他将辞去已任职25年的CEO职位。
光遗传学眼科基因治疗明星初创公司宣布关停,临床前数据未达预期
Cyrus Mozayeni 表示,这些数据对于公司的科学来说是非常有希望的迹象。不仅提高了公司主导项目成功的可能性,而且还提高了建立管线和制备和生产高质量载体的能力。
FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Nature:张锋团队最新研究:可将蛋白递送至任何指定人类细胞,或打破基因治疗困局
张锋团队又在Nature上发表重磅研究“Programmable protein delivery with a bacterial contractile injection system”。文中介
Brain-X综述:可离子化纳米载体递送,用于脑部疾病治疗
用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间,INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展,而且INs在治疗其他疾病所取得的成果,也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。
李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
【限时免费】2023基因治疗与核酸药物开发高峰论坛报名开启!
会议名称 | 2023基因治疗与核酸药物开发高峰论坛 会议时间 | 2023年5月26日-27日 会议地点 | 上海G60科创大厦
Gastroenterology:复旦大学徐烨/胡欣团队绘制中国人结直肠癌基因变异图谱,助力优化靶向和免疫治疗方案
研究结果表明,BRAF和RBM10单基因驱动突变是转移性结直肠癌较短无进展生存期的独立预后因素,且体外实验表明RBM10表达缺失促进肿瘤细胞增殖、迁移并抑制凋亡。
Nature:调控基因表达的“交通灯”,将为癌症治疗提供新靶点
H3K4me3存在时,RNA聚合酶II可以顺利沿着DNA移动,并将其转录为RNA,但如果缺少H3K4me3,虽然并不影响RNA聚合酶II的启动,但是会使得RNA聚合酶II卡在DNA的特定点上
第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步