罕见病基因疗法！美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。
NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
Nat Commun：新型基因书写技术或有望帮助开发更有效且安全的疾病疗法
2021年12月30日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管存在针对小等位基因基因组编辑的技术，但目前科学家们仍然缺少强大的技术来对哺乳动物基因组中的大型DNA片段进行靶向性整合。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Find and cut-and-transfer (FiCAT) mammalian genome eng
David Liu团队最新突破：2.0版先导编辑技术来了，或带来新一代基因疗法 | Nature子刊
2019年，David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术（Prime Editing），这一技术对基因进行的编辑处理类似于用文字处理器修改拼写错误，通过“搜索”来插入、替换或删除目标DNA序列。但对于长度超过100个碱基对的序列，先导编辑的效率并不高。12月9日，在Nature Biotechnology上发表的一项最新研究中，
开发一种新型 PTD 介导的 IVT-mRNA 递送平台，用于代谢/遗传疾病的潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。
B型血友病基因疗法！欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法。
基因魔剪CRISPR/Cas9技术或能增强声动力疗法在治疗肝细胞癌上的有效性
2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --声动力疗法(Sonodynamic therapy，SDT)能利用超声波与药物的结合，在肿瘤位点释放有害的活性氧（ROS），然而，这种疗法并没有十分有效，因为癌细胞会激活抗氧化剂防御系统来对抗ROS。近日，一篇发表在国际杂志ACS Central Science上题为“Ultrasound-Control
基因编辑同种异体CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予CTX110再生医学先进疗法(RMAT)资格!
CTX110由CRISPR Therapeutics开发，是一种来源于健康供体的基因编辑同种异体CD19 CAR-T细胞疗法。