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从“假基因”到“致病元凶”!Brain新研究:SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫,多模型证实其功能与致病机制

研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变,伴癫痫和发育障碍;证实SSPOP为功能基因,斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电,明确其致病作用。

2025-10-31

5 大核心技术,揭开单克隆抗体的研发密码

单克隆抗体作为生物制药的重要品类,已有超百种获批用于临床治疗。

2025-12-01

Cell:张元豪等团队重构癌症基因组认知:ecDNA驱动癌基因融合转录本产生,成为肿瘤进化的核心引擎

该研究表明ecDNA是在不同癌症类型中产生和扩增癌基因融合转录物的主要平台。

2026-01-13

“2026连续流动化学工艺开发及绿色工艺新技术装备应用论坛”暨催化合成技术交流研讨会的通知+参观考察

“2026连续流动化学工艺开发及绿色工艺新技术装备应用论坛”暨催化合成技术交流研讨会的通知+参观考察

2026-01-13

Nature:罕见基因突变大幅增加多动症风险

研究团队通过对 8895 名 ADHD 患者和 53780 名对照个体的外显子测序数据中罕见编码区突变的分析,鉴定出三个与 ADHD 密切相关的基因——MAP1A、ANO8 和 ANK2。

2025-11-13

Cell Stem Cell:基因编辑的"蝴蝶效应":清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险,提出新策略

该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险:即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑,也会引发大范围的染色质扰动。

2026-03-02

Nature:体内CRISPR筛选技术有望改善CAR-T细胞的疗效

本研究团队开发了一种CRISPR筛选平台,针对人类供体来源的CAR-T细胞中的135个基因进行编辑,以识别可能增强细胞持久性和功能的靶点

2025-09-30

50 万人基因研究揭密:249 种代谢物背后,这些基因是“隐形操控者”

来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过研究绘制出了迄今最大规模的人类代谢遗传图谱。

2025-10-20

共创明日之药,Lonza CGT创新技术论坛登陆上海

细胞与基因治疗作为引领医学革命的重要力量,正在重塑人类健康的未来图景。继在美国东、西海岸成功举办CGT创新技术论坛后,龙沙于11月12日在上海张江科学城隆重呈现全球系列第三场盛会。

2025-11-20