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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nature子刊:我国学者开发基于自噬的细胞膜蛋白靶向降解新技术——AUTAB

该研究开发了一种全新的基于自噬机制的细胞膜蛋白靶向降解技术——AUTAB(autophagy-inducing antibody)。

2025-01-13

Nature:耶鲁大学借助类器官技术揭示平脑症背后mTOR通路的秘密并找到潜在疗法

在这项新的研究中,这些作者发现了一个与平脑症相关的新基因,然后从两种不同类型的平脑症患者的细胞中开发出大脑类器官。

2025-01-06

胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?

通过构建基因工程小鼠模型,研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"(phenotypic spectrum)。

2025-02-14

柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

Science:细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能

来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制,揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播,这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。

2025-03-25

揭秘基因“自毁开关”如何防病

惊人的是,拥有这种基因优势的糖尿病患者,视网膜病变风险直降72%,肾脏并发症发生率仅为普通患者的1/3,体内残存β细胞数量甚至高出近2倍。

2025-03-23

DNA马达SMC可以改变移动方向,重塑对人类基因表达的理解

这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明,SMC只能严格地朝一个方向移动,而其他研究表明,它们同时从两侧拉DNA。

2025-01-24

Nature:破解基因组稳定之谜!卫星DNA如何成为染色体分裂的关键?

卫星DNA(satellite DNA)的研究正在重新定义遗传学的边界。从最初被视为“垃圾DNA”到今天被发现其在染色体分离和基因组稳定性中的核心作用。

2025-01-15

揭示基因表达耦合的新调控模式

研究人员首次在实验室中重建了完整的转录-翻译偶联系统,并利用多色单分子荧光显微镜技术,实时追踪了转录延伸、翻译延伸以及两者之间的耦合。

2024-12-13