锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
Nature子刊：从痕量样本中“打捞”未知融合基因，上海交通大学宋萍/王玉东合作开发肿瘤精准诊断新技术
该研究提出了一种在基于PCR的文库构建过程中使用锚定随机反向引物(ARRP)检测潜在新基因融合的方法，允许同时捕获突变和RNA剪接变体。
Nature子刊：赵金存团队等发现广谱抗病毒基因GALNT2，对抗冠状病毒和流感病毒感染
该研究不仅深化了我们对宿主-病毒相互作用的理解，也为开发针对冠状病毒、流感病毒等呼吸道病原体的广谱抗病毒策略提供了新靶点与理论基础。
Nature：告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因，PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传病
研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”，提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新，更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。
中国博后一作Nature论文：发现唐氏患儿先天性心脏病高发的致病基因
该研究利用人类多能干细胞和唐氏综合征小鼠模型，发现21号染色体上编码的核小体结合表观遗传调节因子HMGN1是导致这些缺陷的关键因素。
Nature Biotechnology：解码RNA的第四维度——结构即信息，动态调控基因表达的新法则
该研究不仅开发了一套强大的技术组合，以前所未有的分辨率“看见”了活细胞内RNA结构的动态变化，更发现了一系列隐藏在细菌和人类细胞中的“RNA开关”。
《自然・免疫学》揪出元凶：缺氧悄悄“剪断”免疫细胞基因开关，后遗症持续半年以上
研究团队发现，低氧似乎会在产生中性粒细胞的骨髓细胞上留下持久印记，这意味着即使在氧含量恢复正常后，其影响仍可能持续存在。
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
Nature：人类大脑衰老的基因密码——科学家成功绘制出从婴儿到百岁老人的单细胞图谱
这项研究通过单细胞核RNA测序、单细胞全基因组测序和空间转录组学技术，揭示了人类大脑在衰老过程中的基因表达和基因组变化。
新研究找到溃疡性结肠炎关键基因 OTUD3，从根源修复肠道屏障有戏了！
研究发现，OTUD3基因的致病性突变会破坏肠道上皮屏障功能，引发内质网应激和炎症反应，增加溃疡性结肠炎风险，这种基因异常在患者中很普遍，为疾病诊断和治疗提供了新方向。