宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
Cell Stem Cell:揭示TET2基因缺陷诱发人类急性髓性白血病发生的分子机制
来自希望之城Beckman研究所等机构的科学家们通过研究揭示了低水平的TET2基因促进动物模型机体中急性髓性白血病快速生长的分子机制。
Nature子刊:竺淑佳研究组揭示NMDA受体功能多样性的分子基础
GluN2D富集表达于下丘脑、杏仁核等与情绪调节密切相关的脑区。竺淑佳研究组发现,GluN1-N2D受体具有一个比其他亚型更闭合的氨基端结构域,从而使它具有较低的通道开放概率。
MIT/哈佛团队发现,百岁老人肠道中病毒多样性丰富,可调节肠菌代谢,或能预防感染
他们研究了百岁老人、老年人(60-100岁)、年轻人(18-60岁)和婴幼儿(1岁以内)的肠道病毒组数据,发现与老年人和年轻人相比,百岁老人的肠道病毒组更加多样化。而且,百岁老人的肠道病毒的生活方式似
竺淑佳团队揭示NMDA受体功能多样性的分子基础
2023年3月24日,Nature Structural & Molecular Biology期刊在线发表了中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)竺淑佳研究组题为Disti
eLife:科学家在人类炎性肠病中将风险基因与饮食相关联起来
来自瑞士洛桑联邦理工大学等机构的科学家们通过研究发现,高脂肪饮食后,一种特殊的遗传突变或会促使小鼠对于炎性肠病更加易感,这或许就能帮助研究人员识别出能驱动人类炎性肠病的候选基因。
抗性基因介导海洋微生物天然产物结构多样化研究中取得进展
近日,中国科学院南海海洋研究所研究员张长生团队在抗性基因介导海洋微生物天然产物结构多样化研究中取得进展。研究揭示了糖苷酶KijX水解海洋微生物天然产物Lobophorin(LOBs)中的糖基侧链,
Nature Medicine:吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果
总的来说,该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究,也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。
Diabetic Med:科学家在1型糖尿病激活基因的研究上取得突破性发现
来自林肯大学等机构的科学家们通过研究发现,12岁以下患1型糖尿病的儿童或许会激活参与机体免疫反应的特殊基因的表达,而这在老年患者机体中或许并不会发生。
Nature子刊:研究揭示三维基因组的单分子拓扑结构多样性和细胞异质性
高等真核生物基因组存在复杂的三维空间结构,在不同尺度下形成如染色质环(Chromatin loops)、拓扑关联结构域(TADs)、活性/非活性染色质区室(A/B compartments)和染色体域