PNAS：科学家利用人工智能成功识别出引发人类复杂疾病的关键基因组
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发了一种名为TWAVE的新型计算工具，其或有望彻底改变我们对复杂疾病的理解和治疗方式。
2025-06-11
NEJM：临床试验表明胰岛细胞疗法zimislecel成功恢复了1型糖尿病患者的胰岛素分泌功能，并终止了严重的低血糖症状
研究人员指出，单次zimislecel输注可恢复生理性胰岛功能并显著改善血糖控制，这提示着其可能成为替代终身胰岛素治疗和依赖供者的移植手术的可扩展细胞疗法。
2025-07-02
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
Cell：新研究追踪到预防HIV感染的基因突变CCR5delta32的进化历史
为什么如此多的丹麦人携带着一种已有千年历史的基因突变，而这种突变可以预防一种在当时并不存在的疾病呢？
2025-05-27
Cell：核糖体“撞车”引发的基因命运！m⁶A调控mRNA降解的意外发现！
这项研究揭示了一个全新的m⁶A功能模型：核糖体是细胞感知m⁶A标记的“第一道防线”！ 它不仅仅是基因蓝图的执行者，更是动态调控m⁶A-mRNA代谢的关键“传感器”。
2025-05-08
JCI：揭秘关键基因在结直肠癌发生过程中扮演的关键角色
来自密歇根大学医学院等机构的科学家们通过对小鼠模型和结直肠癌组织进行研究后发现，SOX9基因的缺失或会促进肿瘤进展，而其调控的途径或有望作为未来治疗的一个潜在靶点。
2025-05-20
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Cell综述展望：王二涛团队提出“共生基因组育种”新概念，利用微生物培育“气候智能型作物”，以应对粮食危机、环境污染和气候变化
通过精准调控植物微生物群落，培育“气候智能型作物”（climate-smart crops），在提高作物产量的同时，减少对环境的负面影响，从而推动农业可持续发展。
2025-03-23